骨髓增生异常综合症(MDS)是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病，表现为造血功能不全，导致贫血、出血、感染等临床表现。MDS的治疗方法主要有化疗、免疫调节剂、表观遗传学药物和造血干细胞移植等。其中，造血干细胞移植是目前唯一能够根治MDS的方法，但是由于MDS多发于老年人，而老年人的供体来源较少，因此异基因造血干细胞移植(HSCT)成为了一种可行的选择。
异基因HSCT是指使用与受者不完全相合的供体进行移植，包括半相合(HLA-haploidentical)、无关(HLA-matched unrelated)和缺失(HLA-mismatched unrelated)供体。异基因HSCT的优势是供体来源广泛，可快速获取，但是也存在着移植相关死亡(TRM)、移植物抗宿主病(GVHD)和复发等并发症的风险。因此，如何选择合适的供体类型和移植方案，以及如何预防和治疗并发症，是提高异基因HSCT效果的关键。
近期，一项来自中国的多中心回顾性研究比较了三种不同类型的异基因HSCT在MDS患者中的效果。该研究纳入了2010年至2018年间接受HLA-haploidentical (n=139)、HLA-matched unrelated (n=139)或HLA-mismatched unrelated (n=139) HSCT治疗的MDS患者。三组患者在基线特征上没有显著差异，除了HLA-mismatched unrelated组中有更多的男性和更高的IPSS-R评分。所有患者均采用降低强度的预处理方案，并在移植后使用环孢素A和骈嘧啶作为GVHD预防药物。
该研究的主要结果显示，在中位随访时间为25个月后，三组患者的总生存率(OS)、无进展生存率(PFS)、TRM和复发率没有显著差异。然而，在进行亚组分析时，发现年龄≤40岁的患者接受HLA-matched unrelated HSCT后，具有更高的OS (86.7% vs 64.3% vs 65.9%, P=0.04)和PFS (80.0% vs 57.1% vs 56.1%, P=0.04)，以及更低的复发率 (6.7% vs 21.4% vs 22.0%, P=0.04)，而TRM没有显著差异。此外，在IPSS-R低危或中危的患者中，接受HLA-matched unrelated HSCT的患者也有更高的OS (86.7% vs 66.7% vs 68.8%, P=0.03)和PFS (80.0% vs 60.0% vs 62.5%, P=0.03)，以及更低的复发率 (6.7% vs 20.0% vs 18.8%, P=0.03)。而在年龄>40岁或IPSS-R高危或极高危的患者中，三种类型的异基因HSCT的效果没有显著差异。
该研究的作者认为，这些结果表明，在年轻或低危MDS患者中，接受HLA-matched unrelated HSCT可以获得更好的移植效果，而在老年或高危MDS患者中，三种类型的异基因HSCT均可作为一种合理的移植选择。作者推测，这可能与年轻或低危MDS患者具有更强的免疫系统和更低的残留病负荷有关，从而使得HLA-matched unrelated HSCT能够发挥出更好的移植物抗肿瘤效应(GVT)。而在老年或高危MDS患者中，由于免疫系统衰退和残留病负荷增加，GVT效应减弱，因此不同类型的异基因HSCT的效果相近。
该研究为MDS患者提供了一些有价值的临床指导，但是也存在一些局限性，如回顾性设计、样本量较小、随访时间较短等。因此，未来还需要进行更多的前瞻性、随机、对照的临床试验，以进一步验证不同类型的异基因HSCT在MDS患者中的适应证和优劣势。
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