MDS治疗的新药-注射用地西他滨(Decitabine)

骨髓增生异常综合症(MDS)是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病,表现为不同程度的骨髓增生异常、外周血细胞减少和骨髓增生不良。MDS患者的主要临床表现是贫血、出血、感染等,严重影响患者的生活质量和预后。MDS的治疗方法包括支持治疗、免疫调节治疗、化学治疗、造血干细胞移植等,但是目前没有一种治疗方法能够根治MDS,而且很多患者对治疗无效或耐药,导致病情恶化或进展为急性髓系白血病(AML)。

近年来,一种新型的化学药物——注射用地西他滨(Decitabine)引起了医学界的关注。地西他滨是一种去氧胞苷类似物,能够抑制DNA甲基转移酶,从而逆转癌细胞的基因沉默,恢复正常细胞的分化和凋亡。地西他滨已经被美国FDA批准用于MDS和AML的治疗,临床试验表明,地西他滨能够改善MDS患者的血液学反应、生存期和转化率,而且毒副作用相对较低。

MDS治疗的新药-注射用地西他滨(Decitabine)

那么,如何才能获得地西他滨呢?目前,国内尚未批准地西他滨上市,只有少数医院有进口药品使用许可证,可以在特殊情况下使用。而且,进口药品的价格非常昂贵,一般患者难以承受。因此,很多MDS患者选择从海外购买地西他滨,但是面临着药品来源不明、质量不保证、运输风险等问题。

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