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骨髓增生异常综合症(MDS)是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病,表现为不同程度的骨髓增生异常、外周血细胞减少和骨髓纤维化。MDS的治疗主要包括支持治疗、免疫调节治疗、化学治疗和造血干细胞移植。其中,化学治疗是MDS的主要治疗手段,但是化学治疗的毒副作用较大,且对部分MDS患者无效。因此,寻找新的有效的MDS药物是MDS患者的迫切需求。
维达莎是什么药?
维达莎(Vidaza)是一种新型的MDS药物,其通用名为阿扎胞苷(Azacitidine)。维达莎是一种核苷类似物,可以通过抑制DNA甲基转移酶(DNMT)的活性,导致DNA甲基化水平降低,从而恢复被沉默的肿瘤抑制基因的表达,抑制白血病干细胞的增殖和分化,诱导白血病细胞的凋亡和分化。维达莎还可以影响RNA和蛋白质的合成,进一步干扰白血病细胞的代谢和信号转导。
维达莎有哪些适应症?
维达莎目前已经在美国、欧盟、日本、中国等多个国家和地区获得批准,用于治疗中高危MDS患者。中高危MDS指的是根据国际预后评分系统(IPSS)或修订版IPSS-R评分为中危、中危-2、高危或非常高危的MDS患者。这些患者的预后较差,有较高的风险转化为急性髓系白血病(AML)。
除了MDS外,维达莎还可以用于治疗以下类型的白血病:
- 急性髓系白血病(AML):指那些不能接受强化诱导化疗或者诱导化疗失败的AML患者。
- 慢性髓性白血病(CML):指那些不能耐受或者对伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂(TKI)无效或耐药的CML患者。
- 骨髓纤维化(MF):指那些不能接受造血干细胞移植或者对其他药物无效或不耐受的MF患者。
维达莎如何使用?
维达莎是一种注射剂,可以通过皮下注射或静脉注射给药。根据不同的适应症和个体情况,维达莎的给药剂量和周期可能有所不同。一般来说,维达莎的给药方案如下:
- MDS:每日75 mg/m2,连续7天,每28天为一个周期,直至疾病进展或不耐受为止。
- AML:每日75 mg/m2,连续7天,每28天为一个周期,至少进行6个周期,或者直至疾病进展或不耐受为止。
- CML:每日75 mg/m2,连续7天,每28天为一个周期,直至疾病进展或不耐受为止。
- MF:每日75 mg/m2,连续5天,每28天为一个周期,直至疾病进展或不耐受为止。
维达莎的使用应该在医生的指导下进行,并且需要定期监测血液学和生化指标,以评估疗效和安全性。维达莎的使用可能会导致一些不良反应,如恶心、呕吐、腹泻、便秘、食欲减退、口腔溃疡、贫血、中性粒细胞减少、血小板减少、出血、感染、发热、皮肤反应、肝功能异常等。如果出现严重的不良反应,应及时向医生报告,并根据医生的建议调整剂量或停用药物。
维达莎在哪里可以买到?
维达莎是一种处方药,需要有医生的处方才能购买。目前,维达莎在中国大陆还没有正式上市,因此国内的患者想要使用维达莎,需要通过海外药房的渠道购买。海外药房是指那些可以提供国外正规药品的网上药房或实体药房,它们通常可以提供多种语言的服务,并且可以将药品快速送达国内。
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