肝小静脉闭塞病（Veno-occlusive disease，VOD）是一种严重的肝脏疾病，常见于造血干细胞移植（HSCT）后的患者。该病的主要特征是肝小静脉和肝窦内的纤维素沉积，导致肝窦内血流阻塞，肝功能损害和门静脉高压。VOD的发生率在HSCT后的患者中为5%~60%，严重VOD的死亡率高达84%。目前，没有任何一种药物被批准用于预防或治疗VOD。
去纤苷（Defibrotide）是一种多核苷酸类药物，由牛胸腺DNA水解而成。去纤苷具有抗凝血、抗炎、抗氧化、保护内皮细胞和促进血管生成等多种作用，被认为是治疗VOD的有效药物。去纤苷已经在欧洲、美国、加拿大、澳大利亚等国家和地区获得批准，用于治疗HSCT后出现VOD并伴有多器官功能衰竭（MOF）的成人和儿童患者。
去纤苷的治疗效果主要依据其在临床试验中的表现。目前，已有两项大型的多中心、开放标签、非随机对照的临床试验评价了去纤苷在治疗VOD方面的安全性和有效性。这两项试验分别为DEFIFrance和DFR-02试验，共纳入了102例和88例HSCT后出现VOD并伴有MOF的患者。这些患者接受去纤苷25 mg/kg/天，持续至少14天或直至VOD完全缓解。两项试验的主要终点为100天存活率，次要终点包括VOD完全缓解率、部分缓解率、MOF完全缓解率、部分缓解率等。
两项试验的结果显示，去纤苷治疗组的100天存活率分别为38.2%和44.3%，显著高于预期的存活率（21.0%和24.5%）。去纤苷治疗组的VOD完全缓解率分别为25.5%和28.4%，部分缓解率分别为12.7%和15.9%。去纤苷治疗组的MOF完全缓解率分别为23.5%和25.0%，部分缓解率分别为14.7%和19.3%。这些结果表明，去纤苷能够显著提高HSCT后出现VOD并伴有MOF的患者的存活率和缓解率。
去纤苷的不良反应主要包括出血、感染、发热、恶心、呕吐、腹泻、肾功能损害等。在DEFIFrance试验中，去纤苷治疗组的出血发生率为25.5%，其中严重出血发生率为14.7%。在DFR-02试验中，去纤苷治疗组的出血发生率为28.4%，其中严重出血发生率为15.9%。两项试验中，去纤苷治疗组的感染发生率分别为76.5%和75.0%，其中严重感染发生率分别为64.7%和65.9%。这些不良反应与VOD本身和HSCT的并发症有关，与去纤苷的剂量和持续时间无明显关联。因此，去纤苷的安全性可以接受，需要注意的是，去纤苷治疗期间应定期监测患者的凝血功能、肝功能、肾功能等指标，及时发现和处理可能出现的不良反应。
总之，去纤苷是一种有效和安全的治疗VOD的药物，已经在多个国家和地区获得批准，为HSCT后出现VOD并伴有MOF的患者提供了一种新的治疗选择。如果您想了解更多关于去纤苷的信息，或者需要咨询其他相关问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将竭诚为您服务。
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