去纤苷是一种由单链脱氧寡核苷酸组成的生化药物，主要用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞症（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS）。VOD是一种严重的并发症，会导致肝功能衰竭和多器官衰竭，严重影响患者的生存率和生活质量。去纤苷的作用机制是恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡，保护内皮细胞，抑制炎症反应，增强微循环 。
去纤苷的治疗效果如何呢？目前已有多项临床试验证实了去纤苷在VOD治疗中的安全性和有效性。其中，一项针对176例HSCT后有肝VOD与肺和/或肾功能失调的成年和儿童患者的多中心、开放标签、单臂试验显示，去纤苷治疗组的总体存活率为38%，显著高于预期的存活率（21%）。去纤苷治疗组的VOD完全解决率为25.6%，部分解决率为28.4%，总解决率为54%。去纤苷治疗组的不良反应主要包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等，大多数为轻至中度，可通过调整剂量或暂停用药来控制。严重不良反应包括出血和过敏反应等，发生率低于2%。
根据这些数据，美国FDA于2016年3月批准了去纤苷作为HSCT后有肝VOD与肺和/或肾功能失调成年和儿童患者的治疗药物，这也是目前唯一获得FDA批准的VOD治疗药物。欧洲药品管理局（EMA）也于2013年7月批准了去纤苷作为HSCT后有严重VOD成年和儿童患者的治疗药物。
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