去纤苷钠，也被称为Defibrotide、Defitelio、defiteli、去纤苷、去纤维钠，是一种用于治疗肝小静脉闭塞病（VOD），亦称为肝窦阻塞综合征（SOS），造血干细胞移植（HSCT）后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的药物。本文将详细探讨去纤苷钠的适应症、用法用量、不良反应、作用机制以及注意事项，并提供临床研究数据以供参考。
适应症
去纤苷钠主要用于治疗HSCT后出现的VOD/SOS，这是一种严重的并发症，可能伴随多器官功能衰竭。据报道，HSCT后VOD/SOS的平均发病率为13.7%（0～62%），且病死率可超过80%。
用法用量
推荐剂量为6.25 mg/kg，每6小时一次，通过2小时静脉输注给药。治疗通常持续最少21天，如果21天后VOD/SOS的体征和症状未解决，治疗应继续直至症状解决。
不良反应
去纤苷钠治疗最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。这些反应的发生率≥10%，且与药物使用有独立的因果关系。
作用机制
去纤苷钠在体外可增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价其对内皮细胞（ECs）的药理学效应主要在人微血管内皮细胞系中进行。去纤苷钠通过增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，从而减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。
注意事项
使用去纤苷钠时，需注意其可能增加出血风险。对于有活动性出血的患者，不应开始治疗。同时使用去纤苷钠和全身抗凝或纤溶治疗可能增加出血风险，因此在治疗前应停止这些药物的使用。
临床研究数据
临床试验显示，去纤苷钠对HSCT后VOD/SOS患者的治疗效果显著。在一项研究中，42%的患者获得完全缓解（CR），移植后100天总生存（OS）率达32%。多项临床试验均证实了去纤苷钠治疗VOD/SOS的有效性。
去纤苷钠是目前公认的治疗HSCT后VOD/SOS最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，去纤苷钠在临床上的应用前景广阔。
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