去纤苷钠，一种被广泛讨论的药物，其学名为Defibrotide，商品名为Defitelio，是一种用于治疗严重肝静脉阻塞疾病（VOD）的药物。在欧美等多个国家已获得上市许可，并被列入世界卫生组织（WHO）的“世界基本药物目录”。然而，在中国，去纤苷钠的上市许可尚未批准，这对于需要此类治疗的患者来说，无疑增加了不便和挑战。
药物概述
去纤苷钠是一种单链寡核苷酸混合物，具有抗血栓及促进纤溶的作用。它是首个被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗重度肝小静脉闭塞病（VOD）的药物，也是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HOVD）最有前景的新药。
适应症
去纤苷钠适用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（HVOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者。
作用机制
去纤苷钠通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平，改变血小板活性，增加组织纤溶酶原激活物功能，降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性，从而防止血凝块的形成并帮助溶解已形成的血凝块。
临床研究
在三项研究中对528名接受治疗的患者进行了去纤苷的疗效研究：两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比（总存活率）。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。
注意事项
去纤苷钠在使用时需要注意可能会引起的超敏反应，如皮疹、荨麻疹和血管性水肿。此外，去纤苷钠可能增加出血风险，因此对于活动性出血患者，不建议开始治疗。
国内上市情况
据最新资讯，去纤苷钠在中国大陆地区尚未上市。患者无法在国内医院药房购买到此药物，也无法使用医保报销。目前，患者若需使用去纤苷钠，需通过海外医疗服务机构获取。
结语
去纤苷钠作为一种新兴的治疗药物，其在国内的上市情况受到许多患者和医疗专业人士的关注。虽然目前在中国尚未上市，但我们期待未来能有更多的治疗选择为患者带来希望。对于具体的购买渠道和价格信息，请咨询客服获得最新价格。
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