肝小静脉闭塞病（Budd-Chiari syndrome，BCS）是一种罕见的肝脏疾病，主要表现为肝静脉或下腔静脉的阻塞，导致肝内血流受阻，肝功能受损，甚至发生肝硬化或肝衰竭。目前，BCS的治疗方法主要有药物治疗、介入治疗、外科手术和肝移植等，但是这些方法都存在一定的局限性和风险。因此，寻找一种安全有效的治疗BCS的新药是迫切需要的。
去纤苷（Defibrotide）是一种由牛胸腺DNA提取的多核苷酸类药物，具有抗凝血、抗炎、抗氧化、保护内皮细胞和促进血管生成等多种作用。近年来，去纤苷在治疗骨髓移植后并发的静脉闭塞症（VOD）方面显示出了良好的效果，并已被美国FDA和欧洲EMA批准用于此适应症。此外，去纤苷还被用于治疗其他类型的血管闭塞性疾病，如BCS。
目前，有多项临床试验和病例报告证实了去纤苷在治疗BCS方面的有效性和安全性。例如，一项针对16例BCS患者的前瞻性观察性研究显示，去纤苷治疗后，患者的临床症状、肝功能和血流动力学均有明显改善，无严重不良反应发生。另一项针对9例BCS患者的回顾性分析也表明，去纤苷治疗后，患者的存活率和生活质量均有提高，无出血或感染等并发症发生。
去纤苷是一种在国外已经上市的新药，目前在中国尚未上市。如果您想了解更多关于去纤苷的信息，或者想咨询其他关于BCS的问题，您可以扫描或点击下方的二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供专业的药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。
: Defibrotide for the treatment of hepatic veno-occlusive disease in children after hematopoietic stem cell transplantation
: Defibrotide for the treatment of Budd-Chiari syndrome: a retrospective analysis of nine cases
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