去纤苷钠（Defibrotide，商品名Defitelio），是一种用于治疗肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），造血干细胞移植（HSCT）后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的药物。这种疾病是一种罕见但严重的并发症，可能在接受HSCT的患者中发生，特别是在接受高剂量化疗或放疗作为移植前准备的患者中。
药物简介
去纤苷钠是由多种寡核苷酸组成的多肽类药物，它可以增强纤溶酶原激活剂的活性，抑制血小板聚集，从而具有抗血栓和抗炎作用。在临床试验中，去纤苷钠显示出对急性肝静脉闭塞性疾病患者的疗效，尤其是那些因为接受骨髓移植而发生VOD的患者。
适应症
去纤苷钠的适应症是治疗有肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），造血干细胞移植（HSCT）后有肾或肺功能失调成年和儿童患者。
用法用量
去纤苷钠的推荐剂量为6.25 mg/kg，每6小时一次，通过2小时的静脉输注给药。治疗通常至少持续21天，如果在21天后VOD的体征和症状没有解决，治疗应继续直至症状解决。
不良反应
去纤苷钠治疗最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。在体外，去纤苷钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，可能增加有VOD患者中造血干细胞移植（HSCT）后出血的风险。
注意事项
在使用去纤苷钠时，需要注意的是，它可能会增加出血的风险，特别是在有活动性出血的患者中不应开始治疗。此外，如果患者在使用去纤苷钠期间发生出血，应立即停止治疗，并提供适当的医疗护理直至出血停止。
临床效果
去纤苷钠是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，去纤苷钠在HSCT后HVOD治疗中显示出良好的疗效和耐受性。
结论
去纤苷钠作为治疗HSCT后VOD的药物，提供了一种有效的治疗选择。然而，使用时需要严格遵守推荐的剂量和给药方法，并密切监测患者的反应和不良事件。对于有出血风险的患者，应谨慎使用，并在医生指导下进行治疗。
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