多发性骨髓瘤是一种恶性血液病,主要表现为骨髓中异常的浆细胞增生,导致正常造血功能受损,同时分泌大量的单克隆免疫球蛋白,引起多种并发症。多发性骨髓瘤的治疗目前还没有根治的方法,主要是通过化疗、放疗、干细胞移植等手段控制病情,延长生存期。但是,这些治疗方法都有一定的副作用和耐药性,因此,寻找更有效、更安全的治疗方法是多发性骨髓瘤患者的迫切需求。
帕比司他(Pomalyst)是一种靶向药物,属于免疫调节剂(IMiDs)类,可以通过多种机制抑制多发性骨髓瘤细胞的生长和存活,同时增强免疫系统对肿瘤细胞的清除。帕比司他已经在美国、欧盟、日本等国家和地区获得批准,用于治疗接受过至少两种治疗方案(包括来那度胺和泼尼松)后复发或难治的多发性骨髓瘤。帕比司他通常与地塞米松(Dexamethasone)联合使用,可以显著提高患者的缓解率和无进展生存期。
帕比司他是口服给药,每日一次,每次4毫克,连续服用21天,然后休息7天,构成一个28天的周期。帕比司他与地塞米松联合使用时,地塞米松的剂量为每周40毫克(年龄大于75岁者为每周20毫克),分为每周一、二、四、五服用。帕比司他的副作用主要包括血液系统毒性(如贫血、中性粒细胞减少、血小板减少等)、感染、恶心、便秘、腹泻、皮疹、关节或肌肉疼痛等。帕比司他还有可能导致胎儿畸形或死亡,因此孕妇或计划怀孕的女性禁用该药。
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