多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种由浆细胞异常增生引起的恶性血液病，主要表现为骨质破坏、贫血、高钙血症、肾功能损害等。据统计，全球每年有约16万人确诊为多发性骨髓瘤，其中中国约占3.6万例。多发性骨髓瘤的治疗主要包括化疗、靶向治疗、免疫治疗和干细胞移植等，但目前尚无根治方法，大多数患者会出现复发或耐药。
为了改善多发性骨髓瘤患者的预后，科学家们一直在寻找新的靶点和药物。BCMA（B细胞成熟抗原）是一种表达在浆细胞表面的跨膜蛋白，与浆细胞的存活和增殖密切相关，被认为是多发性骨髓瘤的一个理想靶点。目前，针对BCMA的药物主要有三类：抗BCMA单克隆抗体、抗BCMA抗体药物偶联物（ADC）和CAR-T细胞治疗。
其中，抗BCMA抗体药物偶联物（ADC）是一种将抗BCMA单克隆抗体与细胞毒性药物连接起来的复合物，可以特异性地识别并杀死表达BCMA的浆细胞，同时减少对正常组织的损伤。目前，全球已有两款抗BCMA ADC进入临床试验阶段，分别是GSK2857916（Blenrep）和PF-06863135。
GSK2857916（Blenrep）是由葛兰素史克公司开发的一款抗BCMA ADC，其结构为一个人源化的IgG1κ单克隆抗体与一个微管稳定剂maytansinoid DM4连接而成。该药物已经在多项临床试验中显示出良好的安全性和有效性，尤其是在难治或复发的多发性骨髓瘤患者中取得了令人振奋的结果。
2020年8月5日，美国FDA正式批准了GSK2857916（Blenrep）用于治疗经过至少四种治疗方案失败后仍进展的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这是全球首个获得批准上市的针对BCMA靶点的药物，也是美国FDA自2015年以来批准的第16个血液肿瘤药物。该药物的批准基于DREAMM-2试验的结果，该试验是一项多中心、单臂、开放标签的二期临床试验，共纳入219例经过至少四种治疗方案失败后仍进展的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，其中97例接受2.5mg/kg的GSK2857916（Blenrep），122例接受3.4mg/kg的GSK2857916（Blenrep），每三周一次，直至疾病进展或不可接受的毒性发生。结果显示，2.5mg/kg剂量组的总有效率为31%，中位持续时间为11个月；3.4mg/kg剂量组的总有效率为34%，中位持续时间为12个月。最常见的不良反应包括角膜炎、血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、感染、疲劳、恶心、腹泻等。
GSK2857916（Blenrep）的批准为多发性骨髓瘤患者提供了一个新的治疗选择，也为BCMA靶向治疗开辟了一个新的领域。目前，该药物还在进行其他多项临床试验，包括与其他药物联合治疗的一期和二期试验（DREAMM-5和DREAMM-6）、与泼尼松联合治疗的三期试验（DREAMM-7）、与达拉图珠单抗和泼尼松联合治疗的三期试验（DREAMM-9）等，以期进一步拓展其适应症范围和提高其治疗效果。
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