多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤，主要表现为骨髓浆细胞的异常增生，导致骨质破坏、贫血、肾功能损害等严重并发症。目前，多发性骨髓瘤的治疗主要依赖于化疗、靶向药物、免疫治疗等手段，但是这些方法都存在一定的局限性，如耐药性、毒副作用、复发率高等。因此，寻找更有效、更安全的新型治疗方法是多发性骨髓瘤患者的迫切需求。
近日，一项来自中国的创新性的多发性骨髓瘤新型治疗方法的临床试验结果被美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接收，并在该会议上进行了口头报告。这项新型治疗方法是基于一种名为“CAR-T细胞”的免疫细胞进行的。CAR-T细胞是一种经过基因工程改造的T细胞，可以识别并杀死特定的肿瘤细胞。在这项临床试验中，研究者采用了一种针对BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T细胞，BCMA是一种在多发性骨髓瘤细胞上高度表达的分子，可以作为一个理想的靶点。
该临床试验共纳入了86例经过多线治疗仍然进展或难治的多发性骨髓瘤患者，他们接受了不同剂量的BCMA-CAR-T细胞治疗，并进行了为期24个月的随访。结果显示，该新型治疗方法具有显著的抗肿瘤效果和良好的安全性。在所有接受治疗的患者中，有85.5%的患者达到了客观缓解（ORR），其中有59.3%的患者达到了完全缓解（CR）。在接受最高剂量（6×10^6/kg）的患者中，ORR和CR分别达到了95.2%和76.2%。此外，在所有达到CR的患者中，有95.7%的患者实现了最小残留病（MRD）阴性，即在骨髓中检测不到任何肿瘤细胞。在随访期间，该新型治疗方法的中位无进展生存期（PFS）为24个月，中位总生存期（OS）尚未达到。在安全性方面，该新型治疗方法引起的最常见不良反应是细胞因子释放综合征（CRS），但大多数为轻至中度，可以通过药物控制。只有3例患者出现了神经毒性反应，均为轻至中度，无需特殊处理。
这项新型治疗方法的研究者表示，这是迄今为止最大规模、最长期的BCMA-CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的临床试验，其结果证实了该方法的高效性和安全性，为多发性骨髓瘤患者提供了一种新的希望。他们还表示，该方法已经获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评资格，有望在不久的将来获得上市批准，惠及更多的患者。
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