培美替尼是一种靶向药物，主要用于治疗胆管癌。胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，发病率逐年上升，预后不佳。目前，胆管癌的标准治疗方案是手术切除，但由于胆管癌的早期症状不明显，很多患者在确诊时已经失去了手术机会。因此，寻找有效的药物治疗是胆管癌患者的迫切需求。
培美替尼是一种抑制FGFR（纤维增长因子受体）的药物，FGFR是一种参与细胞增殖、分化和迁移的重要信号分子，与多种肿瘤的发生和发展有关。胆管癌中约有15%-20%的患者存在FGFR2基因融合或突变，这些患者对培美替尼有较好的反应。
培美替尼的主要功效是延长胆管癌患者的无进展生存期（PFS），即患者在没有肿瘤恶化或死亡的情况下存活的时间。根据临床试验的结果，培美替尼能够将胆管癌患者的中位PFS从3.6个月提高到7.4个月，相比于化疗药物吉西他滨和顺铂，培美替尼能够降低肿瘤恶化或死亡的风险达36%。
培美替尼也有一定的副作用，最常见的是高磷血症（血液中磷含量过高），出现率达60%以上。高磷血症可能导致皮肤瘙痒、关节疼痛、肾结石等问题，需要通过饮食控制和服用降磷药物来预防和治疗。其他常见的副作用还有腹泻、口腔溃疡、指甲变色、头晕、头痛、乏力等，一般为轻至中度，可以通过调整剂量或对症处理来缓解。
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