急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液病，主要表现为骨髓中异常的白细胞增生，导致正常造血功能受损。AML是成人最常见的白血病类型，每年在美国有大约2.1万人被诊断出AML，其中约一半的患者会死于该病。
近日，美国FDA宣布批准艾伏尼布（Ivosidenib）作为与阿扎胞苷（Azacitidine）联合的一线治疗方案，用于治疗新诊断的、不能接受强化化疗的、IDH1突变阳性的AML患者。这是基于一项III期临床试验的结果，该试验显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷能够显著提高AML患者的总生存期和无进展生存期，相比单用阿扎胞苷。
艾伏尼布是一种口服的、靶向IDH1突变的药物，能够抑制IDH1突变导致的2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，从而恢复正常的细胞分化。艾伏尼布已经在2018年获得美国FDA的加速批准，用于治疗复发或难治性的、IDH1突变阳性的AML患者。此次获得的新适应症，使得艾伏尼布成为了第一个被批准用于AML一线治疗的IDH抑制剂。
阿扎胞苷是一种广泛用于治疗AML的药物，能够抑制DNA甲基转移酶（DNMT），从而影响癌细胞的表观遗传调控。阿扎胞苷通常作为低剂量方案使用，适用于不能接受强化化疗的AML患者。然而，单用阿扎胞苷的效果并不理想，因此需要与其他药物联合使用，以提高治疗效果。
艾伏尼布和阿扎胞苷的联合使用，是基于两者具有协同作用的假设。IDH1突变会导致2-HG水平升高，从而抑制DNMT活性，影响DNA甲基化水平。因此，艾伏尼布能够通过降低2-HG水平，增强阿扎胞苷对DNMT的抑制作用，从而增加癌细胞对阿扎胞苷的敏感性。
根据最新公布的III期临床试验结果，艾伏尼布联合阿扎胞苷能够显著改善AML患者的预后。该试验共纳入431例新诊断的、不能接受强化化疗的、IDH1突变阳性的AML患者，随机分为两组，一组接受艾伏尼布联合阿扎胞苷，另一组接受安慰剂联合阿扎胞苷。结果显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷组的总生存期中位数为12.6个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组的总生存期中位数为9.3个月，两组之间的差异具有统计学意义（风险比为0.75，95%置信区间为0.60-0.95，P=0.019）。此外，艾伏尼布联合阿扎胞苷组的无进展生存期中位数为6.5个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组的无进展生存期中位数为5.0个月，两组之间的差异也具有统计学意义（风险比为0.62，95%置信区间为0.49-0.78，P<0.001）。艾伏尼布联合阿扎胞苷组的完全缓解率为32.8%，而安慰剂联合阿扎胞苷组的完全缓解率为22.3%，两组之间的差异也具有统计学意义（P=0.011）。艾伏尼布联合阿扎胞苷组的不良反应主要包括恶心、呕吐、腹泻、贫血、中性粒细胞减少、血小板减少等，与安慰剂联合阿扎胞苷组相比，并没有出现新的或不可预期的安全问题。
总之，艾伏尼布联合阿扎胞苷作为AML一线治疗方案，能够显著提高IDH1突变阳性的AML患者的总生存期和无进展生存期，相比单用阿扎胞苷。这是一项重要的临床进展，为AML患者提供了一个新的治疗选择。
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