恩西地平（Enasidenib）是一种口服的靶向药物，它可以抑制IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）的活性，从而阻止白血病细胞的增殖和存活。IDH2是一种在正常细胞中参与能量代谢的酶，但是在部分白血病患者中，IDH2基因发生突变，导致酶的功能异常，产生了一种叫做2-羟基戊二酸（2-HG）的物质。2-HG可以干扰细胞分化的正常过程，使白血病细胞不断累积。恩西地平可以抑制突变的IDH2酶，降低2-HG的水平，促进白血病细胞的分化和凋亡。
恩西地平是美国FDA于2017年8月批准上市的第一款针对IDH2突变的药物，它适用于复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者，尤其是那些不适合接受强化化疗或造血干细胞移植（HSCT）的患者。根据临床试验的结果，恩西地平可以显著提高R/R AML患者的总体缓解率（ORR）和中位无进展生存期（PFS），并且耐受性较好，常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、黄疸、肝功能异常等。
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