Valemetostat(伐美妥司他)是一种靶向治疗白血病的药物，它可以抑制白血病细胞中的一种酶，从而阻止白血病细胞的增殖和存活。目前，这种药物还没有在中国上市，但是已经在日本和美国进行了临床试验，取得了一些积极的结果。
Valemetostat(伐美妥司他)的临床试验情况
Valemetostat(伐美妥司他)是由日本的大日本住友制药公司开发的一种新型的表观遗传学调节剂，它可以选择性地抑制一种叫做DOT1L的酶。DOT1L是一种组蛋白甲基转移酶，它可以在组蛋白H3的第79位氨基酸上添加甲基，从而改变染色质的结构和功能。DOT1L在某些类型的白血病中被异常激活，导致白血病细胞的恶性增殖和存活。
目前，Valemetostat(伐美妥司他)已经在日本和美国进行了两项临床试验，分别针对急性髓系白血病(AML)和复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)的患者。这两项试验都是I/II期的开放性、单臂、多中心的试验，主要评估Valemetostat(伐美妥司他)的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和抗肿瘤活性。
根据2020年12月在美国血液学会(American Society of Hematology, ASH)年会上公布的数据，Valemetostat(伐美妥司他)在AML和NHL的患者中都显示出了一定的抗肿瘤活性。在AML的试验中，共有40名患者入组，其中28名患者接受了Valemetostat(伐美妥司他) 160 mg每日一次的剂量。在这28名患者中，有8名患者达到了完全缓解或完全缓解伴有不完全造血恢复(CR/CRi)，总缓解率为28.6%。在NHL的试验中，共有41名患者入组，其中30名患者接受了Valemetostat(伐美妥司他) 160 mg每日一次的剂量。在这30名患者中，有9名患者达到了客观缓解(OR)，总缓解率为30%。其中，6名患者为完全缓解(CR)，3名患者为部分缓解(PR)。
Valemetostat(伐美妥司他)在AML和NHL的试验中都表现出了良好的安全性和耐受性。最常见的不良反应是血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、口腔溃疡、皮疹和疲劳。没有出现严重的QT间期延长或心律失常等心脏毒性。没有出现与剂量相关的不良反应或剂量限制性毒性。
Valemetostat(伐美妥司他)的未来展望
Valemetostat(伐美妥司他)是一种有潜力的靶向治疗白血病的药物，它可以针对白血病细胞中的一种关键的表观遗传学调节因子，从而抑制白血病细胞的增殖和存活。目前，Valemetostat(伐美妥司他)还没有在中国上市，但是已经在日本和美国进行了临床试验，取得了一些积极的结果。如果您想了解更多关于Valemetostat(伐美妥司他)的信息，或者想咨询其他关于白血病治疗的问题，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的服务。
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