适应症：白血病
急性髓系白血病（AML）是一种恶性造血干细胞疾病，主要表现为骨髓中异常增生的幼稚髓系细胞，导致正常造血功能受到抑制，出现贫血、出血、感染等临床表现。AML是一种危及生命的疾病，如果不及时治疗，患者的预期寿命只有几个月。因此，及早确诊并给予有效的治疗是提高AML患者生存率和生活质量的关键。
AML的治疗方案主要分为两类：化疗和造血干细胞移植。化疗是指使用药物杀死白血病细胞，从而达到控制疾病的目的。化疗分为诱导治疗和巩固治疗两个阶段。诱导治疗的目的是使患者达到完全缓解（CR），即骨髓中正常造血细胞恢复，白血病细胞消失。巩固治疗的目的是消灭残留的白血病细胞，防止复发。化疗的药物选择和剂量需要根据患者的年龄、基因变异、并发症等因素进行个体化调整。
造血干细胞移植是指将健康的造血干细胞从供体（可以是自体或异体）移植到患者体内，替代受损的造血系统，从而达到治愈或长期缓解的目的。造血干细胞移植分为自体移植和异体移植两种类型。自体移植是指将患者自己的造血干细胞在化疗前采集并保存，化疗后再输回体内。异体移植是指将与患者相匹配的供体（可以是亲属或无关人士）的造血干细胞输给患者。造血干细胞移植是一种高风险高收益的治疗方法，需要在专业的医院和团队下进行，并且需要严格筛选适合移植的患者和供体。
除了化疗和造血干细胞移植外，近年来还出现了一些新型的靶向药物和免疫治疗，针对特定的基因变异或免疫系统进行调节，从而提高AML患者的治愈率和生存期。例如：
- 威尼可拉克（Venetoclax）：一种BCL-2抑制剂，可以诱导白血病细胞凋亡，用于治疗不能耐受强化化疗或复发/难治性AML患者。
- 吉非替尼（Gilteritinib）：一种FLT3抑制剂，可以阻断白血病细胞的增殖和分化，用于治疗FLT3突变的复发/难治性AML患者。
- 伊维莫司（Ivosidenib）：一种IDH1抑制剂，可以修复白血病细胞的分化障碍，用于治疗IDH1突变的新诊断或复发/难治性AML患者。
- 恩索帕尼（Enasidenib）：一种IDH2抑制剂，可以修复白血病细胞的分化障碍，用于治疗IDH2突变的新诊断或复发/难治性AML患者。
- 依达拉奉（Idarubicin）：一种蒽环类药物，可以损伤白血病细胞的DNA，用于治疗新诊断或复发/难治性AML患者。
- 阿扎胞苷（Azacitidine）：一种拟嘌呤核苷类药物，可以抑制白血病细胞的DNA甲基化，用于治疗不能耐受强化化疗或老年AML患者。
- 他克环素（Tacrolimus）：一种免疫抑制剂，可以减少异体移植后的移植物抗宿主病（GVHD）的发生和严重程度，用于预防或治疗GVHD。
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