白血病是一种恶性血液病，主要表现为骨髓造血功能受损，导致正常血细胞减少和异常白血细胞增多。白血病的分类有多种，其中急性髓系白血病（AML）是最常见的一种，占所有白血病的40%左右。AML的治疗主要包括化疗、造血干细胞移植和靶向药物等，但是由于AML的发病机制复杂，不同患者的基因突变和预后因素不同，治疗效果也有很大差异。因此，对于AML患者来说，选择合适的治疗方案是非常重要的。
其中，FLT3基因突变是AML患者中最常见的一种基因异常，约占25%~30%。FLT3基因编码一种受体酪氨酸激酶，参与细胞增殖和分化的信号传导。当FLT3基因发生突变时，会导致受体酪氨酸激酶的持续激活，促进白血病细胞的无限增殖。FLT3基因突变主要有两种类型：内部串联重复（ITD）和点突变（TKD）。其中，ITD型更为常见，且预后更差。目前已经有多种针对FLT3基因突变的靶向药物开发出来，其中吉瑞替尼（Gilteritinib）是一种第三代口服小分子抑制剂，能同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD两种类型的突变。
吉瑞替尼在2018年11月获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性FLT3突变阳性AML患者。该药物的批准主要基于ADMIRAL III期临床试验的结果，该试验比较了吉瑞替尼与化疗在这类患者中的疗效和安全性。试验结果显示，吉瑞替尼组的总生存期（OS）显著优于化疗组（9.3个月 vs 5.6个月），风险比为0.64（95% CI：0.49-0.83），p<0.001。吉瑞替尼组的完全缓解率（CR）也显著高于化疗组（34.0% vs 15.3%），p<0.001。此外，吉瑞替尼组的不良反应发生率较低，主要包括肝功能异常、感染、出血、恶心、便秘等。
吉瑞替尼作为一种新型的FLT3抑制剂，在复发或难治性FLT3突变阳性AML患者中显示出了良好的疗效和安全性，为这类患者提供了一个新的治疗选择。目前，吉瑞替尼还在进行其他多项临床试验，探索其在AML的其他治疗方案中的应用，期待其能为更多的AML患者带来希望。
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