白血病是一种恶性血液病，主要表现为白细胞异常增多，导致正常造血功能受损，出现贫血、出血、感染等症状。白血病的治疗方法主要有化疗、放疗、靶向治疗和造血干细胞移植等，但是这些方法都有一定的副作用和风险，而且并不是所有的患者都适合或者能够承受。因此，寻找一种安全有效的新药，是白血病患者和医生的共同期待。
米哚妥林（Midostaurin）是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，它可以抑制FLT3、KIT、PDGFR等多种与白血病相关的信号通路，从而抑制白血病细胞的增殖和存活，诱导其凋亡。米哚妥林在2017年4月被美国FDA批准用于治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病（AML），并在2019年11月被欧盟批准用于同样的适应症。米哚妥林是目前唯一被批准用于FLT3突变阳性AML的靶向药物，也是近40年来被批准用于AML的第一个新药。
米哚妥林的临床试验结果显示，与标准化疗相比，米哚妥林联合化疗可以显著提高FLT3突变阳性AML患者的总体生存期（OS）和无进展生存期（PFS），并且可以降低复发率和移植率。米哚妥林的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、皮疹、头痛、肝功能异常等，大多数为轻至中度，可耐受或可控制。
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