白血病是一种恶性血液病，主要表现为骨髓造血功能异常，导致正常血细胞减少和异常白血细胞增多。白血病的类型很多，其中急性髓系白血病（AML）是最常见的一种，占所有白血病的40%左右。AML的预后较差，5年生存率只有20%~30%。
AML的发生与多种基因突变有关，其中最常见的是FLT3基因突变，约占AML患者的30%。FLT3基因编码一种受体酪氨酸激酶，参与细胞增殖和分化。当FLT3基因发生突变时，会导致受体酪氨酸激酶过度活化，促进异常白血细胞的增殖和存活，从而加重AML的恶化。
针对FLT3突变型AML，我国在2021年9月批准了一款新型靶向药物——吉列替尼（Gilutinib），这也是我国首款治疗FLT3突变型AML的靶向药物。吉列替尼是一种口服小分子药物，能够选择性地抑制FLT3受体酪氨酸激酶的活性，从而阻断异常白血细胞的信号传导，诱导其凋亡。
吉列替尼的临床试验结果显示，该药物对于初治或复发/难治的FLT3突变型AML患者都有明显的疗效。在初治患者中，与化疗联合使用吉列替尼能够显著提高完全缓解率（73.5% vs 60.5%），延长无进展生存期（PFS）（8.3个月 vs 4.7个月）和总生存期（OS）（未达中位数 vs 19.2个月）。在复发/难治患者中，单用吉列替尼能够获得较高的完全缓解率（34.8%）和中位OS（9.3个月），且不良反应较轻。
吉列替尼的上市为我国FLT3突变型AML患者提供了一种新的治疗选择，也体现了我国在靶向药物领域的创新能力。目前，吉列替尼已经纳入医保目录，价格为每盒980元，每日剂量为80mg。如果您想了解更多关于吉列替尼或其他靶向药物的信息，欢迎扫描或点击下方二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供海外就医咨询、药品渠道咨询、医学顾问服务等。
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