白血病是一种恶性血液病，主要表现为骨髓造血功能异常，导致正常血细胞减少，白血病细胞增多。白血病的分类很复杂，按照发病速度和细胞类型，可以分为急性和慢性、淋巴细胞型和髓细胞型等多种类型。其中，急性髓系白血病（AML）是一种较为常见的白血病类型，占所有白血病的40%左右。AML的发病率随着年龄增加而升高，中位年龄为68岁。AML的治疗主要包括化疗、造血干细胞移植和靶向药物等。
米哚妥林（Midostaurin）是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂，可以抑制FLT3、KIT、PDGFR等多种信号通路，从而抑制白血病细胞的增殖和存活。米哚妥林是全球首款针对FLT3突变阳性AML患者的靶向药物，于2017年4月在美国获批上市，商品名为Rydapt。米哚妥林适用于新诊断的FLT3突变阳性AML成人患者，在标准化疗基础上联合使用。此外，米哚妥林还适用于三种罕见的肿瘤类型：进展期或不稳定期体干细胞肿瘤（SM）、伴有KIT D816V突变的SM和无法确定KIT突变状态的SM。
米哚妥林的上市是基于一项大型的III期临床试验RATIFY（CALGB 10603）的结果。该试验共纳入了717例新诊断的FLT3突变阳性AML患者，随机分为两组，一组在标准化疗基础上联合使用米哚妥林，另一组在标准化疗基础上联合使用安慰剂。结果显示，与安慰剂组相比，米哚妥林组的总生存期（OS）显著延长，中位OS分别为74.7个月和25.6个月（风险比0.78，95%置信区间0.63-0.96，P=0.009）。此外，米哚妥林组的无进展生存期（PFS）也显著延长，中位PFS分别为8.2个月和3.0个月（风险比0.78，95%置信区间0.66-0.93，P=0.004）。米哚妥林组的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、皮疹、头痛、肝功能异常等。
米哚妥林是一种创新的靶向药物，为FLT3突变阳性AML患者提供了一个新的治疗选择。如果您想了解更多关于米哚妥林的信息，或者想咨询其他关于白血病的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供海外药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等，帮助您更好地了解和选择适合您的治疗方案。
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