适应症：白血病
靶向治疗是一种针对癌细胞特定分子标志物的治疗方法，可以减少对正常细胞的损伤，提高治疗效果。化疗是一种使用药物杀死癌细胞的治疗方法，但是也会伤害正常细胞，导致副作用。靶向治疗和化疗的联合应用，可以增强对癌细胞的杀伤力，降低耐药性的发生。
AML（急性髓系白血病）是一种恶性血液系统肿瘤，主要表现为骨髓造血功能受损，导致贫血、出血、感染等严重并发症。AML的标准治疗方案是以环孢素A为主的强化诱导化疗，但是很多患者会出现获得性耐药，即对化疗药物不再敏感，导致治疗失败。
为了解决这一问题，科学家们开发了一种靶向药物——吉非替尼（Gilteritinib），它可以抑制AML细胞中的FLT3基因突变，从而阻止癌细胞的增殖和存活。吉非替尼已经在美国、欧盟、日本等地获得批准，用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML患者。
最近，一项国际多中心随机对照试验（ADMIRAL）的结果显示，吉非替尼加环孢素A化疗方案可以显著提高FLT3突变阳性的复发或难治性AML患者的总生存期和无进展生存期，相比于仅用环孢素A化疗方案。该试验共纳入371名患者，其中247名接受吉非替尼加环孢素A化疗方案，124名接受仅用环孢素A化疗方案。结果显示，吉非替尼组的总生存期中位数为9.3个月，而对照组为5.6个月；无进展生存期中位数分别为2.8个月和0.7个月。此外，吉非替尼组的完全缓解率也高于对照组（34.0% vs 15.3%）。吉非替尼组的主要不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、肝功能异常、感染等，大多数为轻至中度。
这项试验的结果表明，吉非替尼加环孢素A化疗方案为FLT3突变阳性的复发或难治性AML患者提供了一种有效且安全的新选择，可以改善患者的预后和生活质量。
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