慢性粒细胞白血病（CML）是一种由于染色体异常导致的恶性血液病，主要表现为白细胞增多，骨髓纤维化，脾大等。CML的发病率约为每10万人中1.5-2.5人，占所有白血病的15%-20%。CML的治疗方法有多种，其中最常用的一种是靶向药物尼洛替尼（英文名：Nilotinib，商品名：Tasigna）。
尼洛替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它可以有效地抑制CML的致病因子BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶的活性，从而阻止白血病细胞的增殖和存活。尼洛替尼是在伊马替尼（英文名：Imatinib，商品名：Gleevec）的基础上改进而来的第二代TKI，相比伊马替尼，尼洛替尼具有更高的选择性和亲和力，更强的抑制效果，更低的耐药率和更好的安全性。
尼洛替尼作为CML的一线治疗药物，已经在多个临床试验中证明了其优越性。例如，在ENESTnd试验中，与伊马替尼相比，尼洛替尼能够显著提高新诊断的慢性期CML患者在12个月内达到完全细胞学反应（CCyR）、主要分子反应（MMR）和深度分子反应（DMR）的比例，并且能够延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。在ENESTcmr试验中，与伊马替尼相比，尼洛替尼能够显著提高已经达到CCyR但未达到MMR或DMR的慢性期CML患者在12个月内达到MMR或DMR的比例，并且能够降低进展为加速期或急变期（AP/BP）的风险。在ENESTop试验中，与持续服用伊马替尼相比，转换为服用尼洛替尼的患者能够显著提高在24个月内达到持续DMR（MR4.5）的比例，并且能够增加停药后保持DMR或MMR的可能性。
尽管尼洛替尼是一种高效和安全的药物，但是它也有一些不良反应，例如皮疹、恶心、呕吐、腹泻、头痛、肌肉酸痛、关节痛、水肿、贫血、血小板减少、肝功能异常等。因此，在服用尼洛替尼时，需要定期进行血液检查和肝功能检查，并且遵循医嘱，不要随意增减剂量或停药。此外，尼洛替尼还有一些特殊的注意事项，例如需要空腹服用，不能与葡萄柚汁或其他影响药物代谢的食物或药物同时服用，不能与抗凝血药物或阿司匹林等同时服用，以及需要避免暴露在阳光下等。
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