白血病是一种恶性血液病，主要表现为白细胞异常增多，导致正常造血功能受损，出现贫血、出血、感染等症状。白血病的治疗方法主要有化疗、放疗、靶向治疗和造血干细胞移植等，其中靶向治疗是近年来发展较快的一种新型治疗手段，可以针对白血病细胞的特定分子靶点，抑制其生长和扩散，减少对正常细胞的损伤。
米哚妥林（Midostaurin）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗FLT3基因突变阳性的急性髓系白血病（AML）。FLT3基因是一种编码酪氨酸激酶受体的基因，当该基因发生突变时，会导致白血病细胞的持续增殖和分化。米哚妥林可以抑制FLT3基因突变所致的信号通路，从而抑制白血病细胞的生长和存活。
米哚妥林是美国FDA于2017年4月28日批准上市的一种口服药物，是目前唯一被FDA批准用于治疗FLT3基因突变阳性AML的药物。米哚妥林的临床试验结果显示，与标准化疗相比，米哚妥林联合化疗可以显著提高FLT3基因突变阳性AML患者的总体缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS），并延长其总生存期（OS）。米哚妥林的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、皮疹、头痛、肝功能异常等，一般可耐受。
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