适应症:白血病
白血病是一种由于造血干细胞发生异常而导致的恶性血液病,根据白血病细胞的发育程度和类型,可以分为急性和慢性两种。急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是最常见的一种急性白血病,占所有白血病的40%左右。AML的发病机制与多种基因突变有关,这些基因突变影响了造血干细胞的分化、增殖和凋亡,导致髓系细胞的异常增生和堆积。
传统的AML治疗主要依赖于化疗,但化疗的效果并不理想,且有较大的毒副作用。随着对AML发病机制的深入了解,近年来出现了一些针对特定基因突变的靶向药物,如FLT3抑制剂、IDH抑制剂、BCL-2抑制剂等,这些药物可以更精准地杀死白血病细胞,同时减少对正常细胞的损伤。目前,这些靶向药物已经在一些国家和地区获得批准或正在进行临床试验,为AML患者带来了新的希望。
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