急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液病，主要特征是骨髓中异常的白细胞增多，导致正常的血细胞减少。AML的发病率随年龄增加而升高，预后较差，尤其是对于老年患者和复发/难治性患者。目前，AML的标准治疗方案是化疗，但化疗的毒副作用大，有效率低，且容易导致耐药性。因此，寻找新的靶向药物是AML治疗的迫切需求。
艾伏尼布（Ivosidenib，商品名Tibsovo）是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，可以阻断IDH1突变导致的2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，从而恢复正常的细胞分化和凋亡。IDH1突变在AML患者中约占6%-10%，是一种重要的靶点。2018年7月，美国FDA批准艾伏尼布用于治疗经确诊为IDH1突变型的复发或难治性AML成人患者。这是世界上第一个针对IDH1突变的药物。
2021年9月21日，美国FDA再次扩大了艾伏尼布的适应症范围，批准其用于治疗经确诊为IDH1突变型的新诊断AML成人患者，作为首线单药或与氮芥联合使用。这一批准是基于一项III期临床试验AGILE的结果，该试验比较了艾伏尼布联合氮芥与安慰剂联合氮芥在新诊断AML患者中的效果。结果显示，艾伏尼布联合氮芥组的总生存期（OS）显著优于安慰剂联合氮芥组（中位数24.5个月 vs 15个月），风险比（HR）为0.67，95%置信区间（CI）为0.49-0.90，p=0.006。艾伏尼布联合氮芥组的无进展生存期（PFS）也显著优于安慰剂联合氮芥组（中位数13.8个月 vs 9.7个月），HR为0.62，95%CI为0.46-0.83，p=0.001。此外，艾伏尼布联合氮芥组的完全缓解率（CR）和完全缓解/不完全血液学恢复率（CR+CRh）也分别高于安慰剂联合氮芥组（42.4% vs 28.6%和52.8% vs 42.4%）。艾伏尼布联合氮芥组的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、贫血、肝功能异常、皮疹、关节痛、白细胞减少、血小板减少、感染等。
艾伏尼布的批准为IDH1突变型AML患者提供了一个新的治疗选择，有望改善他们的生存和生活质量。如果您想了解更多关于艾伏尼布的信息，或者想咨询其他靶向药物、海外就医、医学顾问等服务，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的客服，我们将竭诚为您服务。
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