白血病是一种恶性血液病，主要表现为骨髓造血功能异常，导致正常血细胞减少，白血病细胞增多。白血病的治疗方法有化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗和造血干细胞移植等。其中，靶向治疗是近年来发展较快的一种新型治疗手段，通过作用于特定的分子靶点，抑制白血病细胞的生长和分化，从而达到治疗目的。
继发性急性髓系白血病（sAML）是一种由于骨髓增生异常综合征（MDS）或慢性髓性白血病（CML）等慢性骨髓增殖性肿瘤转化而来的急性白血病。sAML的预后较差，常规化疗的有效率低，中位生存期不足1年。因此，寻找有效的靶向治疗方案是sAML患者的迫切需求。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的靶向治疗方案，即低甲基化药物（HMA）+维奈克拉片（Venetoclax）作为sAML患者的一线治疗。这一方案是基于VIALE-A试验的结果，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，招募了431例不能耐受强化化疗的sAML患者，将他们分为两组，一组接受HMA+维奈克拉片，另一组接受HMA+安慰剂。结果显示，HMA+维奈克拉片组的总生存期显著延长，中位值为14.7个月，而HMA+安慰剂组为9.6个月；HMA+维奈克拉片组的完全缓解率也显著提高，为36.7%，而HMA+安慰剂组为17.9%。此外，HMA+维奈克拉片组的不良反应并无明显增加。
HMA是一类能够抑制DNA甲基转移酶（DNMT）的药物，从而改变DNA甲基化水平，恢复正常基因表达。目前常用的HMA有阿扎胞苷（Azacitidine）和地西他滨（Decitabine）。维奈克拉片是一种BCL-2抑制剂，能够诱导白血病细胞凋亡。两者联合使用能够产生协同作用，增强对sAML细胞的杀伤力。
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