Exondys51

依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，它也被称为eteplirsen或Exondys51。它是由美国sarepta公司开发的一种抗感应剂，可以通过跳过第51外显子，使部分DMD患者能够合成部分功能的肌营养不良蛋白（dystrophin）。 依特立生是目前唯一一种获得美国FDA批准的治疗DMD的药物，它适用于由于第51外显子缺失导致的DMD患者…

依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，它的别名是eteplirsen或Exondys51，它由美国sarepta公司生产。杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性肌肉退化病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力和严重的残疾。 依特立生是一种抑制外显子跳跃的药物，它可以修复DMD患者体内缺失的外显子51，从而使部分患者能够合成部分功能性的肌营养素蛋白，这是一…

美国sarepta生产的依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，它可以通过改变外显子剪切，使部分DMD患者能够产生一定功能的肌营蛋白，从而延缓疾病的进展。 依特立生是一种非常昂贵的药物，根据美国FDA的批准，每年的治疗费用大约为30万美元，折合人民币约200万元。由于汇率等因素的影响，价格会有…

依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种由美国sarepta生产的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。 适应症 依特立生是一种抑制外显子51跳跃的药物，可以使部分DMD患者的肌营养不良蛋白（dystrophin）恢复表达，从而延缓肌肉功能的衰退。依特立生适用于外显子51跳跃可恢复DMD患者，约占DMD患者的13%。 用法和用量 依特…

依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，由美国sarepta公司生产。它是一种抗感应剂，可以通过改变mRNA的剪接，使部分DMD患者能够产生功能性的肌营养素蛋白。 依特立生主要适用于携带外显子51突变的DMD患者，约占DMD患者的13%。它可以延缓DMD患者的肌肉功能下降，提高他们的生活质量。…