依特立生的实际用药疗效

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依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,它也被称为eteplirsenExondys51。它是由美国sarepta公司开发的一种抗感应剂,可以通过跳过第51外显子,使部分DMD患者能够合成部分功能的肌营养不良蛋白(dystrophin)。

依特立生的实际用药疗效

依特立生是目前唯一一种获得美国FDA批准的治疗DMD的药物,它适用于由于第51外显子缺失导致的DMD患者,约占DMD患者的13%。依特立生可以通过静脉注射的方式给药,每周一次,每公斤体重30毫克。依特立生的疗效主要是通过测量患者肌肉中肌营养不良蛋白的表达水平来评估的。根据临床试验的结果,依特立生可以在12周内显著提高部分DMD患者肌肉中肌营养不良蛋白的表达水平,并且在48周内可以延缓患者行走能力下降的速度。依特立生的常见副作用包括平衡失调、呕吐、发热等,但一般较轻微,不影响继续使用。

由于依特立生是一种创新的药物,目前在国内还没有正式上市,因此很多DMD患者和家属可能对它感兴趣,但又不知道如何获取。这时候,可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道,药品直接邮寄到家,方便快捷。如果您有需求,可以联系泰必达客服,价格最优惠,并且签订三方合约,安全且快捷。

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