依特立生(别名:eteplirsen、Exondys51)是一种由美国sarepta生产的治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。
适应症
依特立生是一种抑制外显子51跳跃的药物,可以使部分DMD患者的肌营养不良蛋白(dystrophin)恢复表达,从而延缓肌肉功能的衰退。依特立生适用于外显子51跳跃可恢复DMD患者,约占DMD患者的13%。
用法和用量
依特立生为静脉注射剂,每周一次,每公斤体重30毫克。注射前需要预防性使用皮质类固醇和抗组胺药物。注射过程中需要监测患者的心率、血压和氧饱和度,注射后需要观察至少1小时。
副作用
依特立生的常见副作用有皮疹、发热、头痛、呕吐、胸闷等。严重副作用有过敏反应、血小板减少等。使用依特立生时需要定期检查肾功能和血液指标。
购买渠道
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