依特立生(别名:eteplirsen、Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,由美国sarepta公司生产。它是一种抗感应剂,可以通过改变mRNA的剪接,使部分DMD患者能够产生功能性的肌营养素蛋白。
依特立生主要适用于携带外显子51突变的DMD患者,约占DMD患者的13%。它可以延缓DMD患者的肌肉功能下降,提高他们的生活质量。目前,依特立生已经在美国和欧盟获得批准上市,但在中国尚未获得批准。
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