依特立生（eteplirsen，Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，由美国sarepta公司开发和生产。DMD是一种遗传性的肌肉退化病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力和萎缩，最终可能导致呼吸衰竭或心脏衰竭。DMD的原因是由于X染色体上的一种基因突变，导致缺乏一种叫做肌营养素的蛋白质，这种蛋白质对于肌肉细胞的正常功能和结构是必需的。
依特立生的作用机制是通过一种叫做外显子跳跃的技术，使得基因突变导致的肌营养素编码错误可以被修复，从而恢复部分肌营养素的表达和功能。依特立生只适用于那些由于第51号外显子突变导致DMD的患者，这类患者约占DMD总人数的13%。
依特立生是一种静脉注射药物，每周一次，每公斤体重30毫克。依特立生在2016年9月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，但是其有效性和安全性仍然需要进一步的临床试验来证实。目前，依特立生在美国的价格非常昂贵，每年约为30万美元。价格资料来自网络查询，不代表泰必达的观点。
泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们为DMD患者提供药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。如果您想了解更多关于依特立生或其他DMD相关药物的信息，请联系我们。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/meds-info/92020.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
