塞尔帕替尼能治疗什么病?

塞尔帕替尼是一种靶向药物,主要用于治疗RET基因突变导致的甲状腺癌、非小细胞肺癌和胰腺神经内分泌肿瘤。塞尔帕替尼的别名有赛普替尼SelpercatinibRetevmoLOXO-292等,它是由孟加拉珠峰公司开发的一种口服胶囊剂。

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塞尔帕替尼的作用机制是什么?

塞尔帕替尼是一种高度选择性的RET抑制剂,能够有效地阻断RET蛋白的活性,从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。RET(Rearranged during Transfection)是一种受体酪氨酸激酶,参与了多种细胞信号通路,调节了细胞的生长、分化和迁移。在某些类型的癌症中,RET基因发生了突变或重排,导致RET蛋白过度激活或异常表达,促进了肿瘤的发生和发展。塞尔帕替尼能够特异性地识别和结合突变或重排的RET蛋白,阻止其与配体或下游信号分子的相互作用,从而达到抗肿瘤的效果。

塞尔帕替尼

塞尔帕替尼能治疗哪些类型的癌症?

根据美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年5月批准的适应症,塞尔帕替尼可以用于治疗以下三种类型的癌症:

  • RET突变阳性的甲状腺髓样癌(MTC),包括晚期或转移性的MTC,以及无法手术切除或手术后复发或进展的MTC。
  • RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC),包括晚期或转移性的NSCLC,以及经过铂类化疗后进展或无法耐受铂类化疗的NSCLC。
  • RET突变阳性的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET),包括晚期或转移性的pNET,以及无法手术切除或手术后复发或进展的pNET。

FDA批准的适应症是基于多项临床试验的结果,其中包括LIBRETTO-001试验,这是一项针对RET突变或重排的癌症患者的多中心、多国、单臂、开放标签的I/II期试验。该试验的结果显示,塞尔帕替尼对于RET突变或重排的癌症患者具有显著的抗肿瘤活性和良好的耐受性。具体而言,塞尔帕替尼在RET突变阳性的MTC患者中达到了69%的客观缓解率(ORR),在RET融合阳性的NSCLC患者中达到了68%的ORR,在RET突变阳性的pNET患者中达到了58%的ORR。塞尔帕替尼的常见不良反应包括干咳、高血压、疲劳、腹泻、肝功能异常、头痛、便秘、口干等。

塞尔帕替尼在中国能买到吗?

目前,塞尔帕替尼还没有在中国上市,也没有进入中国医保目录,因此在国内购买塞尔帕替尼是非常困难和昂贵的。然而,对于需要使用塞尔帕替尼治疗癌症的患者来说,有一种可行的方法,那就是寻找国内专业的海外医药咨询机构,通过合法合规的渠道,从海外购买正品进口的塞尔帕替尼,并直接邮寄到家中。这样既可以节省时间和金钱,又可以保证药品的质量和安全。

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