依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）特定基因突变的药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肌肉功能，导致逐渐的肌肉退化和弱化。依特立生的作用机制是通过特定的外显子剪接，促进有缺陷的基因产生可功能的肌萎缩蛋白。
药物简介
依特立生是首个获批用于治疗DMD的药物，它适用于那些由于DMD基因中第51个外显子缺失而导致的疾病。这种药物可以帮助患者体内产生更多的肌萎缩蛋白，这是一种对于维持肌肉功能至关重要的蛋白质。
用法和用量
依特立生是通过静脉注射给药，通常的剂量是每公斤体重0.9毫克，每周一次。治疗的持续时间取决于患者的具体情况和医生的建议。
治疗前评估
在开始使用依特立生之前，患者需要进行一系列的评估，包括基因检测确认DMD基因的第51个外显子确实缺失。此外，还需要评估患者的肌肉功能和整体健康状况。
治疗过程监测
治疗期间，医生会定期监测患者的肌肉功能和肌酸激酶（CK）水平，以评估药物的效果和患者的反应。此外，还会监测可能的副作用，如肾功能的变化。
副作用和注意事项
依特立生的常见副作用包括注射部位反应、皮疹和呼吸道感染。在使用过程中，如果出现任何不寻常的症状或感觉不适，患者应立即联系医生。
特别提醒
- 依特立生不适用于所有DMD患者，只有那些符合特定基因突变条件的患者才能使用。
- 治疗前后，患者应避免进行过度的肌肉活动，以减少肌肉损伤的风险。
- 治疗期间，患者应遵循医生的指导，定期进行检查和评估。
结语
依特立生为DMD患者提供了新的治疗希望，但它的使用需要严格遵守医生的指导。如果您或您的家人需要了解更多关于依特立生的信息，请咨询客服获得最新价格和详细咨询。我们致力于为您提供专业的医药咨询服务，帮助您更好地了解药物信息和治疗选择。
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