基本信息
| 登记号 | CTR20160707 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 孙玲利 | 首次公示信息日期 | 2018-08-21 |
| 申请人名称 | 长春金赛药业有限责任公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20160707 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | CTR20160674, | ||
| 药物名称 | 聚乙二醇重组人生长激素注射液 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 儿童特发性矮小 | ||
| 试验专业题目 | 聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的II期临床试验扩展期研究 | ||
| 试验通俗题目 | 聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的II期临床试验扩展期研究 | ||
| 试验方案编号 | GenSci03302-01/2019年9月25日/第4.0版 | 方案最新版本号 | 4.0 |
| 版本日期: | 2019-09-25 | 方案是否为联合用药 | 企业选择不公示 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
在II期临床试验的第一阶段（52周）结束后，选用符合ISS临床诊疗策略的，适宜剂量的聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗ISS患儿，观察试验药物的长期有效性和安全性，为临床诊疗提供更多科学、可靠的用药指导信息。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | II期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 4岁(最小年龄)至 9岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 1. 所有试验药组完成II期临床试验第一阶段（52周）治疗，且每次随访记录均完整的受试者，且第一阶段治疗结束后至扩展期研究开始期间，连续停止使用聚乙二醇重组人生长激素注射液的时间需≤8周，以及阴性对照组完成II期临床试验第一阶段（52周）随访，且每次随访记录均完整的受试者，均可以进入扩展期试验。 2 在进入扩展期试验之前，研究者需充分告知受试者和监护人扩展期试验的全部信息，包括扩展期试验的详细随访流程，治疗计划和随访期间实验室检查的项目，以及可能的获益和风险。仅当受试者和监护人充分知情，表示愿意并能够配合完成扩展期研究的治疗、随访和各项检查，并签署书面知情同意书后，方可进入扩展期试验。 | ||
| 排除标准 | 1 芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑），连续使用≥1个月 2 促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林），连续使用≥1个月 3 性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素），连续使用≥1个月 4 蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）连续使用≥1个月 5 口服或静脉使用糖皮质激素≥1个月 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 用法用量:注射液，规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射； 2 中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 3 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 4 中文通用名:中文通用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 5 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 6 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 7 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 8 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 9 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 10 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 11 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 12 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH 13 中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液 英文通用名:Polyethylene Glycol Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:PEG-rhGH 0.2mg/kg体重/周，皮下注射 用药时程:所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化(△HT SDS) 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 2 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗前后年生长速率的变化（ΔHV） 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 2 治疗前后骨成熟情况（BA/CA）的变化 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 3 治疗前后IGF-1 SDS的变化（ΔIGF-1 SDS） 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 4 治疗前后体重指数的标准差积分（BMI SDS）的变化（ΔBMI SDS） 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 5 聚乙二醇重组人生长激素注射液的年平均处方剂量 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 6 终身高（FH） 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 7 终身高（FH）较基线预测成年身高的改善 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 8 对于治疗到近似成年身高（NAH），但未随访到终身高的受试者，评估近似成年身高较基线预测成年身高的改善 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 9 对于未治疗到NAH，也未随访到FH的受试者，评估治疗结束时预测成年身高（PAH）较基线时预测成年身高的改善 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 10 体成份的改变（仅对检测该指标者进行评估），包括瘦体块质量（LBM）、脂肪量（躯干）（FM）、体脂百分比、骨密度BMD的改变 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 2 | 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 3 | 上海交通大学附属儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 4 | 南京医科大学第一附属医院 | 龚海红 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 5 | 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 6 | 无锡市第四人民医院 | 徐庄剑 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 7 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 董关萍 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 8 | 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 9 | 湖南省儿童医院 | 赵莎 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 10 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 11 | 苏州大学附属儿童医院 | 陈临琪 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 12 | 无锡市儿童医院 | 徐旭 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 吉林大学第一医院伦理委员会 | 同意 | 2016-12-19 |
| 2 | 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2017-03-29 |
| 3 | 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2017-11-29 |
| 4 | 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2019-10-30 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 360 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 327 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2017-01-07； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2017-01-08； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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