基本信息
| 登记号 | CTR20230819 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 朱智明 | 首次公示信息日期 | 2023-04-03 |
| 申请人名称 | 北京锦篮基因科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20230819 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | GC301腺相关病毒注射液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 婴儿型庞贝病（ IOPD） | ||
| 试验专业题目 | 评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的 Ⅰ/Ⅱ期临床研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性、耐受性及初步疗效研究 | ||
| 试验方案编号 | JLJY-GC301-IOPD-001 | 方案最新版本号 | 1.2 |
| 版本日期: | 2023-02-07 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
I期剂量递增研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。次要目的：1）确定 GC301 腺相关病毒注射液的 II 期临床试验推荐剂量（RP2D）；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。II期疗效观察研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的疗效。次要目的：1）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患者的LVEF、 LVMI 和运动功能相较基线的改善；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患未使用有创通气或未使用任何通气支持的生存率；4）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；5）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | 其它 其他说明:Ⅰ/Ⅱ期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 0月(最小年龄)至 6月(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 入组时年龄＜6个月， 性别不限 2 明确诊断婴儿型庞贝病 3 监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书 | ||
| 排除标准 | 1 存在心力衰竭的临床体征：左心室射血分数（LVEF） < 40% 2 受试者在入组时有呼吸功能不全的症状，包括：通过脉搏血氧测定法测量的室内空气条件下氧（O2）饱和度<90%；或室内空气条件下静脉二氧化碳分压（PCO2） >55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg 3 具有以下实验室检查异常指标： a) 肌酐＞正常值上限； b) 血红蛋白（Hgb） <90 g/L 4 接受过2次以上（不包括2次）的ERT治疗 5 先天性器官缺如 6 人类免疫缺陷病毒（HIV） 抗体、丙型肝炎病毒抗体、梅毒螺旋体抗体或乙肝表面抗原阳性者 7 既往存在糖皮质激素过敏病史者 8 入组前筛选血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1:100者 9 筛选前正在进行的免疫抑制治疗（如环孢素、他克莫司、甲氨蝶呤、环磷酰胺、利妥昔单抗等）或正在接受免疫调节剂（如阿达木单抗、静脉注射免疫球蛋白等） 10 筛选前2周内需要全身治疗和/或住院治疗的严重非呼吸道疾病者 11 筛选前4周内需要抗病毒或抗菌治疗和/或住院治疗的上呼吸道或下呼吸道感染者 12 受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况 13 参加过其他基因治疗相关临床试验者 14 对试验药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史 15 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:GC301 腺相关病毒注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:2.0 mL： 6.0E+13 vg 用法用量:8.0E+13 vg/kg 用药时程:解冻后药品须在 3 小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于 2~8℃，并在 7 天内使用 2 中文通用名:GC301 腺相关病毒注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:2.0 mL： 6.0E+13 vg 用法用量:1.2E+14 vg/kg 用药时程:解冻后药品须在 3 小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于 2~8℃，并在 7 天内使用 3 中文通用名:GC301 腺相关病毒注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:2.0 mL： 6.0E+13 vg 用法用量:1.8E+14 vg/kg 用药时程:解冻后药品须在 3 小时内使用完毕。若需延后使用（未开封），应暂存于 2~8℃，并在 7 天内使用 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Ⅰ期剂量递增研究：1. 评价不良事件/严重不良事件的发生率。2. DLT 事件的发生率（给药后 30 天内）。 受试者用药 52 周 安全性指标 2 II 期疗效观察研究：受试者用药 52 周后的存活率 受试者用药 52 周 有效性指标+安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Ⅰ期剂量递增研究：1. 受试者用药 52 周后的存活率； 受试者用药 52 周 安全性指标 2 2. 入组时有呼吸支持的受试者，用药 52 周后呼吸支持使用频率较基线的变化； 受试者用药 52 周 有效性指标+安全性指标 3 3. 受试者用药52周后无创呼吸支持者的存活比率； 受试者用药 52 周 有效性指标 4 4. 受试者用药52周后无呼吸支持者的存活比率； 受试者用药 52 周 有效性指标 5 5. 评价用药26周、52周后LVEF（左心室射血分数）较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 有效性指标 6 6. 评价用药26周、52周后血液CK（肌酸激酶）较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 安全性指标 7 7. 评价用药26周、52周后血液CK-MB（肌酸激酶同工酶）、肌钙蛋白I、BNP（脑钠肽）/NT-proBNP（氨基末端脑钠肽前体）较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 安全性指标 8 8. 评价用药26周、52周后 LVMI（左心室质量指数）较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 有效性指标 9 9. 评价用药52周后运动功能评分较基线的变化； 受试者用药 52 周 有效性指标 10 10. 评价用药26周、52周后LVM-Z（左心室质量Z评分）评分较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 有效性指标 11 11. 评价用药52周后身体生长（体长、体重和头围）Z评分和百分位数较基线的变化。 受试者用药 52 周 有效性指标 12 II期疗效观察研究：1.入组时有呼吸支持的受试者，用药52周后呼吸支持使用频率较基线的变化； 受试者用药 52 周 有效性指标 13 2. 受试者用药52周后无创呼吸支持者的存活比率； 受试者用药 52 周 有效性指标 14 3. 受试者用药52周后无呼吸支持者的存活比率； 受试者用药 52 周 有效性指标 15 4. 评价用药26周、52周后LVEF（左心室射血分数）较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 有效性指标 16 5. 评价用药26周、52周后血液CK（肌酸激酶）较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 安全性指标 17 6. 评价用药26周、52周后血液CK-MB（肌酸激酶同工酶）、肌钙蛋白I、BNP（脑钠肽）/NT-proBNP（氨基末端脑钠肽前体）较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 安全性指标 18 7. 评价用药26周、52周后治疗后LVMI（左心室质量指数）较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 有效性指标 19 8. 评价用药52周后运动功能评分较基线的变化； 受试者用药 52 周 有效性指标 20 9. 评价用药26周、52周后LVM-Z（左心室质量Z评分）评分较基线的变化； 受试者用药26周、 52 周 有效性指标 21 10. 评价用药52周后身体生长（体长、体重和头围）Z评分和百分位数较基线的变化； 受试者用药 52 周 有效性指标 22 11. 评价不良事件/严重不良事件的发生率。 受试者用药 52 周 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院北京协和医院 | 邱正庆 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 中国医学科学院北京协和医院 | 韩晓红 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 中国人民解放军总医院第一医学中心 | 杨光 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 章毅英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 5 | 中南大学湘雅医院 | 彭镜 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 6 | 郑州大学第一附属医院 | 张建江 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 不同意 | 2022-11-23 |
| 2 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-02-02 |
| 3 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-02-28 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 16 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-06-09； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-06-16； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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