GC301腺相关病毒注射液

GC301腺相关病毒注射液的适应症是婴儿型庞贝病（ IOPD）。 此药物由北京锦篮基因科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] I期剂量递增研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。次要目的：1）确定 GC301 腺相关病毒注射液的 II 期临床试验推荐剂量（RP2D）；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。II期疗效观察研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的疗效。次要目的：1）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患者的LVEF、 LVMI 和运动功能相较基线的改善；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患未使用有创通气或未使用任何通气支持的生存率；4）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；5）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。

GC301腺相关病毒注射液的适应症是婴儿型庞贝病（ IOPD）。 此药物由北京锦篮基因科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] I期剂量递增研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。次要目的：1）确定 GC301 腺相关病毒注射液的 II 期临床试验推荐剂量（RP2D）；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。II期疗效观察研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的疗效。次要目的：1）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患者的LVEF、 LVMI 和运动功能相较基线的改善；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患未使用有创通气或未使用任何通气支持的生存率；4）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；5）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。