基本信息
| 登记号 | CTR20230723 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 临床试验发布组 | 首次公示信息日期 | 2023-03-14 |
| 申请人名称 | 丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德（中国）制药有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20230723 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | NNC0365-3769 / Mim8 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 伴或不伴抑制物的血友病A | ||
| 试验专业题目 | 在伴或不伴 FVIII 抑制物的血友病 A 儿童中皮下给予 NNC0365-3769（Mim8）预防治疗的安全性、有效性和暴露量 | ||
| 试验通俗题目 | 一项在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中研究Mim8的试验性研究 | ||
| 试验方案编号 | NN7769-4516 | 方案最新版本号 | 8.0 |
| 版本日期: | 2022-11-04 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 临床试验发布组 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层 | 联系人邮编 | 100102 |
三、临床试验信息
1、试验目的
研究与其他药物相比，Mim8如何在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中发挥作用
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 1岁(最小年龄)至 11岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 在开展任何研究相关活动之前获取知情同意书。研究相关活动是指作为研究的一部分开展的任何程序，包括确定是否适合参加本研究的活动。 2 基于病历诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 的男性和女性受试者。 3 签署知情同意时年龄为 1-11 岁（含两端界值）。 4 对于既往接受过治疗的受试者： a. 在筛选前的 26 周内，已接受 FVIII 浓缩物或旁路制剂治疗的受试者。 b. 基于病历，内源性 FVIII 活性≥1%的受试者，在筛选前的 26 周内必须有≥1次接受治疗的出血（已处方 VIII 因子浓缩物或旁路制剂）（对内源性 FVIII 活 性<1%的受试者无要求）。 5 对于未经治疗的受试者： a. 基于病历诊断为重型血友病 A（内源性 FVIII 活性<1%）。 6 儿童和父母/看护者愿意和能够依从计划的访视和研究程序，包括填写日志和完成患 者报告结局问卷。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。） | ||
| 排除标准 | 1 已知或疑似对研究药物或相关产品过敏。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。） 2 曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意。 3 参加（即签署知情同意）任何干预性临床研究，并在计划的随机化前 6 个月内（或研究药物的 5 个半衰期，以较短者为准）接受了末次给药。 4 对于未纳入导入期的受试者，计划的随机化前 6 个月内（或研究药品的 5 个半衰期，以较短者为准）暴露于非因子类止血产品以进行出血预防治疗。 5 血友病 A 之外的已知先天性或获得性凝血功能障碍。 6 存在研究者评估认为可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如自身免疫性疾病）或实验室检查异常。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。） 7 研究者认为可能会危及受试者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病 A 相关 疾病除外）。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。） 8 心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和/或配合。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。） 9 缺乏足够的父母/看护者支持，无法准确、及时的将有关治疗和出血事件的信息输入 （电子）日志中。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。） 10 既往或当前接受治疗的血栓栓塞疾病（目前无抗血栓治疗的既往导管相关血栓形成 除外）或血栓栓塞疾病的体征。 11 计划在筛选后进行大手术。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。） 12 计划在研究治疗开始后进行免疫耐受诱导治疗。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。） 13 肝功能不全，定义为筛选时测量的天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基 转移酶（ALT）>3 倍正常上限合并总胆红素>1.5 倍正常值上限。 14 筛选时测量的血清肌酐>1.5 倍正常值上限（ULN）。 15 妊娠（女性受试者）。（根据疑似妊娠的情况，由研究者决定进行评估。） | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 英文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 商品名称:N/A 剂型:注射液 规格:2.0 mg/mL 用法用量:每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。 用药时程:52周 2 中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 英文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:5.0 mg/mL 用法用量:每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。 用药时程:52周 3 中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 英文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:11.3 mg/mL 用法用量:每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。 用药时程:52周 4 中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 英文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:25.0 mg/mL 用法用量:每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。 用药时程:52周 5 中文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 英文通用名:NNC0365-3769 / Mim8 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:57.5 mg/mL 用法用量:每周或每月一次，皮下注射。 剂量取决于受试者的体重范围、给予负荷剂量还是维持剂量、以及给药频率。 用药时程:52周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗中出现的不良事件数量 从治疗开始至随访访视结束（第0 周至第 72 周） 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗的出血次数 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 有效性指标 2 治疗的自发性出血次数 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 有效性指标 3 治疗的创伤性出血次数 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 有效性指标 4 治疗的关节出血次数 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 有效性指标 5 治疗的靶关节出血次数 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 有效性指标 6 注射部位反应的数量 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 安全性指标 7 每次出血治疗的因子产品用量（注射次数） 从导入期开始至治疗结束（第-26周至第 52 周） 有效性指标 8 抗 Mim8 抗体的产生 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 安全性指标 9 Mim8 血浆浓度 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 有效性指标 10 PEDS-QL-通用核心量表的生理功能领域的变化（PEDS-QL：儿童生活质量测定量表） 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周） 有效性指标 11 使用看护者 H-PPQ，评估对Mim8 与既往治疗的治疗偏好（看护者H-PPQ：看护者-血友病患者偏好问卷） 治疗期间一次（第 26 周） 有效性指标 12 使用 Hemo-TEM 测量的患者治疗负担的变化（Hemo-TEM： 血友病治疗体验量表） 从治疗开始至治疗结束（第 0 周至第 52 周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 3 | 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 4 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 5 | 成都市妇女儿童中心医院 | 周敏 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 6 | University of Iowa_Iowa City | Janice Staber | 美国 | Iowa | Iowa City |
| 7 | Univ of Colorado Sch of Med | Michael Wang | 美国 | Colorado | Aurora |
| 8 | Children's Hosp-Los Angeles | Guy Young | 美国 | California | Los Angeles |
| 9 | Univ Hosp Cleveland Med Ctr | Sanjay Ahuja | 美国 | Ohio | Cleveland |
| 10 | Children's Healthcare of Atlanta | Gary Woods | 美国 | Georgia | Atlanta |
| 11 | St Thomas' Hospital | Jayanthi Alamelu | 英国 | - | London |
| 12 | Arthur Bloom Haemophilia Centre | Deepan Gosrani | 英国 | - | Cardiff |
| 13 | NTU Hospital - Children and Women Hospital | Yung-Li Yang | 中国台湾 | - | Taipei |
| 14 | Padiatrische Onkologie-Hamatologie | Freimut Schilling | 瑞士 | - | Luzern 16 |
| 15 | Hospital Sant Joan de Déu | Rubén Berrueco | 西班牙 | - | Esplugues Llobregat |
| 16 | Hospital Universitario La Paz | Víctor Jiménez Yuste | 西班牙 | - | Madrid |
| 17 | Yonsei University Severance Hospital | Chuhl Joo Lyu | 韩国 | Seoul | Seoul |
| 18 | Daejeon Eulji University Hospital | Chur Woo You | 韩国 | - | Daejeon |
| 19 | Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital | Johnny Mahlangu | 南非 | Gauteng | Parktown, Johannesburg |
| 20 | Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefania | Paula Kj？llerstr？m | 葡萄牙 | - | Lisboa |
| 21 | Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego | Elzbieta Latos-Grazynska | 波兰 | dolnoslaskie | Wroclaw |
| 22 | CSK UM Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M. Konopnickiej | Wojciech Mlynarski | 波兰 | - | Lodz |
| 23 | Academisch Medisch Centrum | C.J. Fijnvandraa | 荷兰 | - | Amsterdam |
| 24 | Van Creveldkliniek, UMC Utrecht | L.F.D. Vulpen | 荷兰 | - | Utrecht |
| 25 | Children Oncohaematology department Children‘s Hospital, | Sonata Saulyte Trakymiene | 立陶宛 | - | Vilnius |
| 26 | Saitama Children's Medical Center | Katsuyoshi Koh | 日本 | - | Saitama |
| 27 | Ogikubo Hospital | Katsuyuki Fukutake | 日本 | - | Tokyo |
| 28 | Ospedale Pediatrico Bambino Ges | Matteo Luciani | 意大利 | - | Rome |
| 29 | A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino-Ospedale | Berardino Pollio | 意大利 | - | Torino |
| 30 | Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center | Gili Kenet | 以色列 | - | Tel-Hashomer |
| 31 | Sahyadri Speciality Hospital | Shashikant Apte | 印度 | MAHARASHTRA | Pune |
| 32 | Seth GS Medical College & KEM Hospital | Chandrakala S | 印度 | MAHARASHTRA | Mumbai |
| 33 | J K Lon Hospital | Kapil Garg | 印度 | Rajasthan | Jaipur |
| 34 | Super speciality paediatric hospital and PG teaching Inst | Dr. Nita Radhakrishnan | 印度 | Uttar Pradesh | Noida |
| 35 | McMaster Children's Hospital | Anthony Chan | 加拿大 | Ontario | Hamilton |
| 36 | The Hospital for Sick Children | Manuel Carcao | 加拿大 | Ontario | Toronto |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-11-12 |
| 2 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-07-19 |
| 3 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-10-20 |
| 4 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-12-30 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 10 ； 国际: 70 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 10 ； 国际: 68 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-04-26； 国际：2022-04-04； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-05-17； 国际：2022-11-16； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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