基本信息
| 登记号 | CTR20230369 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 孙吉庆 | 首次公示信息日期 | 2023-02-20 |
| 申请人名称 | ---/ 辉瑞投资有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20230369 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | Marstacimab注射液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | JXSL2200041 | ||
| 适应症 | 血友病 | ||
| 试验专业题目 | 在有或无抑制物的重度（凝血因子活性<1%）甲型血友病或中重度至重度（凝血因子活性≤2%）乙型血友病的受试者中评估MARSTACIMAB 预防治疗的长期安全性、耐受性和疗效的开放性扩展研究 | ||
| 试验通俗题目 | 在有或无抑制物的血友病受试者中进行的Marstacimab 开放性扩展研究 | ||
| 试验方案编号 | B7841007 | 方案最新版本号 | 最终方案修正案 3 |
| 版本日期: | 2023-07-11 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：在有或无抑制物的12 至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为FVIII 活性<1% 或FIX 活性≤2%）受试者中评估Marstacimab 长期治疗的安全性和耐受性。 次要目的：1. 在有或无抑制物的12 至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为FVIII 活性<1% 或FIX 活性≤2%）受试者中评估Marstacimab 治疗的长期疗效。2. 评估 Marstacimab 对HRQoL 的影响。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 12岁(最小年龄)至 74岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 从研究 B7841005 和研究 B7841008 转入的受试者将符合其各自研究的年龄标准。 2 受试者愿意并且能够遵从所有的访视安排、治疗计划、实验室检查和其他研究程序。 3 来自研究 B7841005 的所有受试者须达到最低体重 35 kg，来自研究 B7841008 的所有受试者须达到最低体重 25 kg。 4 在开展任何研究特定活动之前，研究者或其指定人员将从每位研究受试者或受试者的法定监护人（定义见附录1）处获取书面/电子签署的知情同意以及未成年受试者的同意（如适用）。所有法定监护人应充分知情，并且，应以能理解的语言和措辞，尽可能全面地告知受试者本研究的相关信息。研究者将保留每例受试者签名的知情同意/同意书原件。 5 受试者成功完成研究 B7841005 或 B7841008 分别定义为不需要“提前退出”研究 B7841005 或 B7841008。 | ||
| 排除标准 | 1 既往或正在接受冠状动脉疾病、静脉或动脉血栓形成（CTCAE >3 级）或缺血性疾病（除了导管相关血栓形成）治疗或有这些病史。 2 肾功能异常，定义为eGFR <30 mL/min/1.73 m2（eGFR 计算公式见第10.2.1 节）。 可使用 TPY1 第1 天访视前90 天内的既往eGFR 测定值来确定资格。 3 已知在计划的研究期内进行外科手术。 计划在研究期间接受外科手术的潜在受试者或许有资格参与本研究，这要看具体情况，只有在研究者与辉瑞医学监查员协商后，视具体情况而定。 4 其他医学状况或精神状况异常，包括最近（过去一年内）或有主动自杀意念/行为或实验室检测结果异常，可能会增加参与研究的风险，或者根据研究者的判断，可能受试者不适合参加研究。 研究者进行临床评估并对受试者最近实验室结果进行审查后确定受试者肝功能不稳定而不适合参与研究。 对于已知 HIV+ 的受试者，研究者进行临床评估并对受试者最近实验室结果（如有，则包括近期当地测定的 CD4计数）进行审查后确定受试者病情正在恶化而不适合参与研究。 5 接受定期的免疫调节药物（例如 IVIG 和常规全身性皮质类固醇、利妥昔单抗）的伴随治疗。 6 持续或计划在研究期间接受免疫耐受诱导治疗或使用 FVIII 或 FIX 进行替代预防治疗。 7 在入组本研究前 30 天（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内或在参加本研究期间，参加其他涉及研究性药物或研究性疫苗的研究（参与研究 B7841005 和 B7841008的除外）。 8 直接参与研究实施的研究中心工作人员或辉瑞员工、以其他方式受研究者监管的研究中心工作人员及其各自的家庭成员。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:PF-06741086 /Mastacimab 英文通用名:PF-06741086 /Mastacimab 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:150mg/mL 用法用量:150mg 或300mg 每周一次，皮下注射；如遗漏一周后重新给药，需给与一次300mg 负荷剂量 用药时程:入组该研究后持续参加研究最长达7 年，或直至 Marstacimab 在其各自国家/地区上市销售（以先发生者为准）。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AE和SAE;血栓事件和血栓性微血管病发生率和严重程度;弥散性血管内凝血/消耗性凝血病;免疫原性;注射部位反应发生率和严重程度;生命体征变化;有临床意义的异常实验室值,重度超敏反应和过敏反应发生率. 研究期间 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 经治疗的出血事件的年出血率;关节出血的发生率;自发性出血的发生率;靶关节出血的发生率;总出血事件（治疗和未治疗）的发生率;HJHS 评估的关节变化;靶关节数目;凝血因子或旁路制剂的总用量. 参加研究的每一年（第1 年、第2 年等） 有效性指标 2 Haem-A-QoL（≥17 岁）/Haemo-QoL(12 至<17 岁青少年); 健康效用指标(EQ-5D-5L). 研究期间 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 3 | 贵州医科大学附属医院 | 曾小菁 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 4 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 5 | 江西省人民医院 | 金成豪 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 6 | Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan | Javier de Jesus Morales Adrian | 墨西哥 | YUCATáN | Merida |
| 7 | Prince of Wales Hospital | Wing Kwan Leung | 中国香港 | 香港 | 香港 |
| 8 | Queen Mary Hospital | Godfrey Chi Fung Chan | 中国香港 | 香港 | 香港 |
| 9 | Northwell Health HTC | Suchitra Shridhar Acharya | 美国 | NEW YORK | New Hyde Park |
| 10 | Severance Hospital, Yonsei University Health System | Chuhl Joo Lyu | 韩国 | SEOUL-TEUKBYEOLSI [SEOUL] | Seoul |
| 11 | Kyungpook National University Hospital | SungEun Kim | 韩国 | TAEGU-KWANGYOKSHI | Daegu |
| 12 | Nirmal Hospital Pvt Ltd. | Nirmalkumar Ganeshmal Choraria | 印度 | GUJARAT | Surat |
| 13 | Hamilton Health Sciences – McMaster University Medical Centre | Davide Matino | 加拿大 | ONTARIO | Hamilton |
| 14 | Acibadem Adana Hospital | Ali Bulent Antmen | 土耳其 | ADANA | Adana |
| 15 | Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital | Vahap Okan | 土耳其 | NA | Gaziantep |
| 16 | Kyung Hee University Hospital At Gangdong | Young Shil Park | 韩国 | SEOUL-TEUKBYEOLSI [SEOUL] | Seoul |
| 17 | Ege University Faculty of Medicine | Fahri Sahin | 土耳其 | NA | Izmir |
| 18 | Ege University Faculty of Medicine | Can Balkan | 土耳其 | NA | Izmir |
| 19 | Erciyes University Faculty of Medicine | Ekrem Unal | 土耳其 | NA | Kayseri |
| 20 | Hacettepe University Faculty of Medicine | Sevkiye Selin Aytac Eyupoglu | 土耳其 | NA | Ankara |
| 21 | Ondokuz Mayis University Healthcare Practice and Research Center | Canan Albayrak | 土耳其 | NA | Samsun |
| 22 | ChangHua Christian Hospital | Ming-Ching Shen | 中国台湾 | 台湾 | 昌化 |
| 23 | Sultan Qaboos University Hospital | Yasser Wali | 阿曼 | NA | Muscat |
| 24 | Sultan Qaboos University Hospital | Murtadha Al-Khabori | 阿曼 | NA | Muscat |
| 25 | Sahyadri Super Speciality Hospital | Shashikant Janardan Apte | 印度 | MAHARASHTRA | Pune |
| 26 | Hamilton Health Sciences – McMaster University Medical Centre | Anthony K C Chan | 加拿大 | ONTARIO | Hamilton |
| 27 | H？pital Universitaire Necker Enfants Malades | Laurent Frenzel | 法国 | PARIS | Paris |
| 28 | Hospital Universitario Miguel Servet | Jose Manuel Calvo Villas | 西班牙 | ZARAGOZA | Zaragoza |
| 29 | Institute for Mother and Child healthcare Dr Vukan Cupic | Dragan Micic | 塞尔维亚 | NA | Belgrade |
| 30 | Clinical Center Nis | Danijela Jovancic Petkovic | 塞尔维亚 | NA | Nis |
| 31 | Hospital Universitario Vall d′Hebron | Olga Benitez Hidalgo | 西班牙 | BARCELONA | Barcelona |
| 32 | Hospital Universitario A Coruna | Maria Fernanda Lopez Fernandez | 西班牙 | A CORUNA | A Coruna |
| 33 | Klinicki bolnicki centar Zagreb | Ernest Bilic | 克罗地亚 | NA | Zagreb |
| 34 | Klinicki bolnicki centar Zagreb | Ana Boban | 克罗地亚 | NA | Zagreb |
| 35 | Istanbul University Oncology Institute | Osman Bulent Zulfikar | 土耳其 | NA | Istanbul |
| 36 | Clinical Center Nis | Miodrag Vucic | 塞尔维亚 | NA | Nis |
| 37 | King Faisal Specialist Hospital & Research Center | Hazzaa Alzahrani | 沙特阿拉伯 | NNA | Riyadh |
| 38 | Policlinico Umberto I | Antonio Chistolini | 意大利 | LAZIO | Roma |
| 39 | Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Flora Peyvandi | 意大利 | MILANO | Milano |
| 40 | Hospital Universitario La Paz | Víctor Jimenez Yuste | 西班牙 | MADRID | Madrid |
| 41 | University of Iowa | Anjali A Sharathkumar | 美国 | IOWA | Iowa |
| 42 | Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine | Tadashi Matsushita | 日本 | AICHI | Nagoya |
| 43 | Hiroshima University Hospital | Teruhisa Fujii | 日本 | HIROSHIMA | Hiroshima |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-04-19 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-02-12 |
| 3 | 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会 | 同意 | 2023-09-05 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 32 ； 国际: 165 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 14 ； 国际: 134 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-03-16； 国际：2021-12-01； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-03-16； 国际：2021-12-01； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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