基本信息
| 登记号 | CTR20200942 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 赛诺菲 | 首次公示信息日期 | 2020-12-02 |
| 申请人名称 | Genzyme Europe B.V./ Genzyme Ireland Limited/ Genzyme Ltd./ 赛诺菲（中国）投资有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20200942 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 注射用阿糖苷酶α 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 庞贝病 | ||
| 试验专业题目 | 评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的研究 | ||
| 试验方案编号 | ALGMYL09010 | 方案最新版本号 | 经修订临床试验方案第2.0版 |
| 版本日期: | 2020-05-29 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 4 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 赛诺菲 | 联系人座机 | 021-22266666 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | Contact-US.CN@sanofi.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心 | 联系人邮编 | 200040 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的： 评价5岁以上中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗对运动功能[6分钟步行测试(6MWT)和肺功能预测用力肺活量(FVC)]的影响。 评价美而赞20 mg/kg，每两周一次在中国3岁以上LOPD患者中的安全性。 次要目的： 评价5岁以上的LOPD患者接受阿糖苷酶α治疗对徒手肌力测试(MMT)、最大吸气压和最大呼气压（MIP和MEP）、快速运动功能测试评分以及健康相关生活质量(SF-12)改善的影响。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | IV期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 3岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 患者（或和患者的法定监护人）必须在任何研究相关程序之前提供书面知情同意书 2 入组时患者必须≥3岁。 a,对于≥3岁且<5岁的患者：必须能够独立步行10米或上4级台阶。 B,≥5岁的患者 i.必须能够在没有辅助设施的情况下，在6 min内行走40米。 ii.必须能够以直立位成功进行重复用力肺活量(VC)测量（≥30%预测值和≤85%预测值）。 3 患者已确诊为庞贝病，至少有以下2种情况， a.任何组织来源的GAA酶缺乏。 b.2个已证实的GAA基因突变。 c.肌肉病理符合庞贝病的诊断。 4 患者（和患者的法定监护人，如果按照当地法律规定，患者是未成年人）必须有能力遵守临床方案 5 如果患者为女性且有生育能力，基线时妊娠试验（β-人绒毛膜促性腺激素）结果必须为阴性 | ||
| 排除标准 | 1 有创通气支持的使用（有创通气定义为使用气管插管进行的任何形式的通气支持 2 清醒和直立位时使用无创通气支持。（无创通气定义为在不使用气管插管的情况下应用的任何形式的通气支持。） 3 既往接受酶替代治疗。 4 有生育能力的女性患者妊娠试验阳性。 5 依赖轮椅 6 患者患有严重的先天畸形 7 研究者认为，患者存在医学疾病、严重并发疾病或其他情有可原的情况，可能会显著干扰研究依从性，包括所有规定的评价和随访活动 8 ≥5岁的患者在没有辅助设施的情况下无法行走40米，或无法成功进行> 30%且< 85%预测值（直立）的重复FVC | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:阿糖苷酶α 英文通用名:Alglucosidase Alfa 商品名称:美而赞 剂型:瓶装有无菌无热原白色至灰白色冻干块或粉末 规格:50mg 用法用量:20 mg/kg体重，每两周一次 用药时程:第0天至第52周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:无 英文通用名:无 商品名称:无 剂型:无 规格:无 用法用量:无 用药时程:无 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 对于≥5岁的患者：6分钟步行测试(6MWT)较基线的变化 基线至12个月 有效性指标 2 对于≥5岁的患者：直立位预期用力肺活量百分比(%FVC)较基线的变化 基线至12个月 有效性指标 3 对于所有患者： 出现不良事件的受试者数；AE数 签署知情同意至最后一次用药后30天 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 对于≥5岁的患者：直立位最大吸气压(MIP)较基线的变化 第52周 有效性指标 2 对于≥5岁的患者：直立位最大呼气压(MEP)较基线的变化 第52周 有效性指标 3 对于≥5岁的患者：三角肌、股四头肌、髂腰肌、颈伸屈肌的徒手肌力测试(MMT)较基线的变化 第52周 有效性指标 4 对于≥5岁的患者：快速运动功能测试评分较基线的变化 第52周 有效性指标 5 对于≥5岁的患者：12项健康调查简表评分较基线的变化 第52周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
无
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 焉传祝 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 18561811888 | chuanzhuyan@163.com | 邮政地址 | 山东省-济南市-文化西路107号 | ||
| 邮编 | 250012 | 单位名称 | 山东大学齐鲁医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 山东大学齐鲁医院 | 焉传祝 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 2 | 复旦大学附属华山医院 | 卢家红 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 3 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | 邱文娟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 4 | 中国医学科学院北京协和医院 | 邱正庆 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 5 | 中南大学湘雅医院 | 杨欢 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 6 | 河北医科大学第三医院 | 胡静 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 7 | 四川大学华西医院 | 商慧芳 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 8 | 河南省人民医院 | 马明明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 9 | 中山大学附属第一医院 | 张成 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 10 | 北京大学第一医院 | 王朝霞 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 山东大学齐鲁医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2019-10-30 |
| 2 | 山东大学齐鲁医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2020-07-06 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 40 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 4 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-03-10； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2021-04-27； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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