基本信息
| 登记号 | CTR20211558 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 宁帅帅 | 首次公示信息日期 | 2021-07-09 |
| 申请人名称 | Ascendis Pharma Growth Disorders A/S/ Vetter Development Services USA, Inc./ 维昇药业（上海）有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20211558 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 注射用TransCon CNP | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 软骨发育不全 | ||
| 试验专业题目 | ACcomplisH China：一项在软骨发育不全的儿童中评估每周一次TransCon CNP多次皮下给药的安全性、疗效和药代动力学的2期、多中心、随机、安慰剂对照、剂量递增试验 | ||
| 试验通俗题目 | 软骨发育不全治疗药物的安全性和疗效研究 | ||
| 试验方案编号 | TCC-204 | 方案最新版本号 | 4 |
| 版本日期: | 2022-10-25 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 宁帅帅 | 联系人座机 | 010-65059896 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | shuaishuai.ning@visenpharma.com | 联系人邮政地址 | 北京市-北京市-朝阳区光华路1号嘉里写字楼北楼1201室 | 联系人邮编 | 100004 |
三、临床试验信息
1、试验目的
1. 确定在患有软骨发育不全的儿童中TransCon CNP每周一次皮下（SC）给药的安全性 2. 评估在患有软骨发育不全的儿童中TransCon CNP每周一次皮下给药对52周年化生长速率（AHV）的作用
2、试验设计
| 试验分类 | 其他 其他说明:安全性和有效性、药代动力学 | 试验分期 | II期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 2岁(最小年龄)至 10岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 通过基因检测确诊软骨发育不全 2 年龄：筛选访视时年龄为2岁到10岁（含2和10岁） 3 筛选时Tanner 1期乳房发育或睾丸体积<4 mL 4 可无辅助站立 5 受试者父母或法定监护人愿意并能够进行研究药物皮下注射 | ||
| 排除标准 | 1 筛选时具有临床意义的如下发现： 预计在参加试验期间需要接受手术治疗，或 存在肌肉骨骼根本问题，如Salter-Harris骨折或重度髋关节疼痛，或 研究者或医学监查员认为受试者不适合接受试验用药品或接受试验相关程序的其他状况 2 在筛选前6个月内接受过预期会影响身高或身体比例的任何剂量的处方药（包括人生长激素，但不包括营养补充剂） 3 在任何时间接受过任何旨在影响身高或身体比例的试验用药品或装置 4 既往或现在存在除ACH外影响长骨生长潜力的生长板损伤或疾病 5 任何影响长骨生长潜力的骨相关手术史 6 患有导致身材矮小或生长异常的其他非ACH生长障碍 7 患有可能导致身材矮小或生长异常的病症 8 既往或现存恶性疾病 9 显著的心电图异常，包括既往心肌梗死、左心室肥厚、平坦T波 (特别是下导联)图形或超过轻微非特异性ST-T波改变等异常 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用TransCon CNP 英文通用名:TransCon CNP for Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:3.9mg CNP-38/瓶 用法用量:与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；50 μg CNP/kg/周 用药时程:52周 2 中文通用名:注射用TransCon CNP 英文通用名:TransCon CNP for Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:3.9mg CNP-38/瓶 用法用量:与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；100 μg CNP/kg/周 用药时程:52周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:TransCon CNP制剂的安慰剂 英文通用名:Placebo for TransCon CNP Drug Product 商品名称:NA 剂型:注射剂，含有的成分是海藻糖二水合物、琥珀酸和氨丁三醇 规格:NA 用法用量:与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；50 μg CNP/kg/周 用药时程:52周 2 中文通用名:TransCon CNP制剂的安慰剂 英文通用名:Placebo for TransCon CNP Drug Product 商品名称:NA 剂型:注射剂，含有的成分是海藻糖二水合物、琥珀酸和氨丁三醇 规格:NA 用法用量:与sWfI复溶，经SC注射给药，每周一次；100 μg CNP/kg/周 用药时程:52周 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗52周后测量的年化生长速率 访视7（52周后） 有效性指标 2 AE发生率 0周-109周 安全性指标 3 所有血液学、血生化、血脂全套、尿分析和尿生化参数 访视1（0周）-ET访视（104周） 安全性指标 4 生命体征测量和体格检查评估 访视1（0周）-ET访视（104周） 安全性指标 5 12导联ECG 访视1（0周）-访视9（65周） 安全性指标 6 放射影像学 访视1（0周）-ET访视（104周） 安全性指标 7 抗药抗体发生率 0周-109周 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 52周后测量的软骨发育不全儿童的身体比例（上半身长/下半身长的比值）变化 访视7（52周后） 有效性指标 2 药代动力学：总CNP血浆浓度，游离CNP血浆浓度，mPEG血浆浓度 访视1（0周）-ET访视（104周） 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 余永国 | 学位 | 博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 021-25078999 | Yuyongguo@shsmu.edu.cn | 邮政地址 | 上海市-上海市-杨浦区控江路1665号 | ||
| 邮编 | 200092 | 单位名称 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | 余永国 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 2 | 华中科技大学附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 3 | 浙江大学儿童医院 | 吴蔚 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 4 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 5 | 中山大学附属第一医院 | 马华梅 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | 同意 | 2021-06-22 |
| 2 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | 同意 | 2022-12-26 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 64 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 24 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-09-13； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-01-05； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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