基本信息
| 登记号 | CTR20211722 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 郝静征 | 首次公示信息日期 | 2021-09-28 |
| 申请人名称 | 天士力国际基因网络药物创新中心有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20211722 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | PXT3003 曾用名: | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | CXHL2000586 | ||
| 适应症 | 1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A） | ||
| 试验专业题目 | 评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症15个月的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症III期临床试验 | ||
| 试验方案编号 | TSL-CM-PXT3003-III | 方案最新版本号 | 1.0 |
| 版本日期: | 2021-03-18 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 郝静征 | 联系人座机 | 022-86343865 | 联系人手机号 | 15998376877 |
| 联系人Email | tsl-haojingzheng@tasly.com | 联系人邮政地址 | 天津市-天津市-天津自贸试验区（东疆保税港区）亚洲路6865号金融贸易中心北区1 | 联系人邮编 | 300400 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要研究目的： 通过总体神经功能限制量表（ONLS）评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）15个月的有效性。 次要研究目的： 通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性；评估PXT3003的安全性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 16岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 男性或女性，年龄16~65周岁（包含边界值） 2 经基因检测确诊的CMT1A（染色体17p11.2上的PMP22重复） 3 2< CMTNS-V2评分≤18 4 至少为足背屈肌无力（临床评估） 5 尺神经运动神经传导速度>15 m/s 6 自愿参加临床试验，签署知情同意书，且能够理解和遵守研究程序 | ||
| 排除标准 | 1 已知对（RS）-巴氯酚、盐酸纳曲酮、D-山梨醇或PXT3003辅料中任何成份过敏，或有其他严重的过敏史 2 对巴氯酚、纳曲酮或山梨醇存在禁忌症，如卟啉症 3 存在任何其他能引起外周神经病变的病因，如糖尿病（包括糖尿病史及糖化血红蛋白>6.5%） 4 患有影响研究治疗评价的其他神经系统疾病的受试者 5 ONLS评分为0的受试者 6 近1年内发生过可能会对参与本研究的受试者造成危害的，具有临床意义的不稳定内科疾病史（不稳定性心绞痛、肿瘤、血液疾病、肝炎或肝功能衰竭、肾功能衰竭等） 7 在随机分组前六个月内进行过四肢手术，或在临床试验完成前计划进行四肢手术的受试者 8 （8） 肝功能或肾功能不全： a. TBIL>1.5×ULN，ALT>3×ULN，AST>3×ULN； b. Cr>1.5×ULN 9 梅毒抗体、HIV抗体阳性的受试者 10 胸片或B超提示肿瘤的受试者 11 近3个月有酒精依赖史 12 妊娠或哺乳期的女性，或在试验期间不能使用适当避孕措施的受试者 13 入组前4周使用伴随治疗的受试者，包括但不限于巴氯酚、纳曲酮、山梨醇、阿片类药物、维生素C、左旋甲状腺素和潜在的神经毒性药物（如胺碘酮、氯喹） 14 无法完成研究随访的受试者 15 近30天内参与另一项研究药物试验且使用试验用药品的受试者 16 来自同一个家庭且生活在同一住所中的不同受试者，只能纳入其中一名受试者，以避免治疗混淆，影响盲态治疗，影响对研究结果的解释 17 研究者认为受试者依从性差，或存在其他不宜参加本临床试验的因素 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:PXT3003口服溶液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:口服溶液剂 规格:（RS）-巴氯酚60 mg，盐酸纳曲酮7 mg，D-山梨醇2100 mg/100ml/瓶 用法用量:每日2次，随餐（早餐、晚餐）口服，前2周（D1~D14）每次给药5 ml，2周后（D15~D450）每次给药10 ml 用药时程:15个月 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:PXT3003口服溶液安慰剂 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:服溶液剂 规格:100 mL/瓶 用法用量:每日2次，随餐（早餐、晚餐）口服，前2周（D1~D14）每次给药5 ml，2周后（D15~D450）每次给药10 ml 用药时程:15个月 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 ONLS评分改善程度 15个月 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 PXT3003治疗的应答率 15个月 有效性指标 2 ONLS中手臂和腿亚项评分 6、12、15个月 有效性指标 3 CMTNS-V2总分及亚项评分 6、12、15个月 有效性指标 4 10米步行测试（10MWT）的时间 6、12、15个月 有效性指标 5 非优势手九孔柱测试（9HPT） 6、12、15个月 有效性指标 6 量化肌力测试（QMT）（握力和足背屈） 6、12、15个月 有效性指标 7 评价尺神经和桡神经的感觉和运动神经传导的电生理参数 6、12、15个月 有效性指标 8 生活质量评价 6、12、15个月 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 樊东升 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13701023871 | dsfan@sina.com | 邮政地址 | 北京市-北京市-海淀区花园北路49号 | ||
| 邮编 | 100191 | 单位名称 | 北京大学第三医院 | |||
| 2 | 姓名 | 张如旭 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 18975172668 | zhangruxu@vip.163.com | 邮政地址 | 湖南省-长沙市-岳麓区桐梓坡路138号 | ||
| 邮编 | 410013 | 单位名称 | 中南大学湘雅三医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 中南大学湘雅三医院 | 张如旭 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 3 | 山东大学齐鲁医院（青岛院区） | 焉传祝 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 4 | 山东大学齐鲁医院（济南院区） | 刘艺鸣 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 5 | 福建医科大学附属第一医院 | 王柠 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 6 | 浙江大学附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 7 | 首都医科大学宣武医院 | 笪宇威 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 8 | 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 徐运 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 9 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 刘军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 10 | 吉林大学第一医院 | 孙欣 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 11 | 中国医科大学第一附属医院 | 何志义 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 12 | 南方医科大学南方医院 | 蒋海山 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 13 | 哈尔滨医科大学附属第一医院 | 李国忠 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 14 | 郑州大学第一附属医院 | 许予明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 15 | 西安交通大学第一附属医院 | 党静霞 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 16 | 河北医科大学第二医院 | 刘亚玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 17 | 东南大学附属中大医院 | 袁宝玉 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 18 | 河南省人民医院 | 马明明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 19 | 安徽医科大学第一附属医院 | 汪凯 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 20 | 南昌医科大学第二附属医院 | 涂江龙 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 21 | 湖北省人民医院 | 卢祖能 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 22 | 内蒙古自治区人民医院 | 朱润秀 | 中国 | 内蒙古自治区 | 呼和浩特市 |
| 23 | 贵州医科大学附属医院 | 吴珊 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 24 | 苏州大学第一附属医院 | 方琪 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 25 | 中山大学附属第一医院 | 姚晓黎 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中南大学湘雅三医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-05-19 |
| 2 | 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-05-24 |
| 3 | 中南大学湘雅三医院伦理委员会 | 同意 | 2021-06-07 |
| 4 | 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2021-06-28 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 176 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 176 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-09-26； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2021-09-28； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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