PXT3003

PXT3003的适应症是1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A） 此药物由天士力国际基因网络药物创新中心有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要研究目的： 通过总体神经功能限制量表（ONLS）评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）15个月的有效性。 次要研究目的： 通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性；评估PXT3003的安全性。