基本信息
| 登记号 | CTR20150455 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 临床试验发布组 | 首次公示信息日期 | 2015-07-21 |
| 申请人名称 | 丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德（中国）制药有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20150455 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | 无 | ||
| 药物名称 | Turoctocog alfa | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 血友病A | ||
| 试验专业题目 | 在先前未治疗过的儿科血友病A患者中应用turoctocog alfa预防和治疗出血的安全性和有效性 | ||
| 试验通俗题目 | 未治疗过儿科血友病A患者中应用turoctocog alfa的安全性和有效性 | ||
| 试验方案编号 | NN7008-3809 | 方案最新版本号 | |
| 版本日期: | 方案是否为联合用药 | 企业选择不公示 | |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 临床试验发布组 | 联系人座机 | 010-59615789 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | NNChinaDisclosure@novonordisk.com | 联系人邮政地址 | 北京市朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层 | 联系人邮编 | 100102 |
三、临床试验信息
1、试验目的
评估turoctocog alfa对于患血友病A的儿童中之前未治疗过的患者的安全性
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 无岁(最小年龄)至 6岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 在进行任何试验相关操作之前，必须签署知情同意书（试验相关操作指任何在患者的常规治疗期间不会进行的操作） 2 男性，诊断为遗传性重型血友病A患者（FVIII水平小于等于1%） 3 年龄<6岁 4 之前没有使用过纯化的凝血因子FVIII产品（以下暴露可以接受：使用血液成分制品，例如冷沉淀物，新鲜的冰冻血浆小于等于5个暴露日）包括已经上市的NovoEight/Novoeight | ||
| 排除标准 | 1 已知或可疑对仓鼠蛋白过敏或不能耐受试验药物或相关产品 2 之前参加过本试验，定义为在应用试验药物后退出 3 患有血友病A外的其它遗传性或获得性凝血功能异常 4 任何FVIII抑制物史 5 在试验过程中正在应用或计划应用免疫调节剂（例如静脉滴注免疫球蛋白（IVIG）、规律的全身性皮质类固醇治疗） | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:Turoctocog alfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 2 中文通用名:Turoctocog alfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 3 中文通用名:氯化钠 用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束） 4 中文通用名:Turoctocog alfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 5 中文通用名:Turoctocog alfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 6 中文通用名:氯化钠 用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束） 7 中文通用名:Turoctocog alfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格2000 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有500 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 8 中文通用名:Turoctocog alfa 用法用量:灭菌、冻干粉末；规格250 IU/瓶；需要使用4.3 mL的0.9％注射用氯化钠重新混悬，重新混悬后每瓶含有62.5 IU/mL的turoctocog alfa；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束）；个体化调整剂量，给药频率及治疗时长由研究者判断，并基于当地标准指南。 9 中文通用名:氯化钠 用法用量:0.9％氯化钠，10mL；给药途径：对于所有试验药物的给药，应该以缓慢推注的静脉注射的方式给药，注射时间以大约2分钟为宜（从开始到注射结束） |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评估主试验期产生FVIII抑制物（≥0.6 BU）的发生率 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 有效性指标 2 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 试验扩展期，从主试验期结束至试验结束，预计3.5年 有效性指标 3 基于预先定义的四点量表：极好、好、一般和无，评估turoctocog alfa对治疗出血的止血作用 从开始给药到试验结束，包括主试验期和扩展期 有效性指标 4 年出血率 主试验期，对于每个单独患者而言，主试验期大概会进行3-24个月，50-55个暴露日 有效性指标 5 年出血率 试验扩展期，从主试验期结束至试验结束，预计3.5年 有效性指标 6 年出血率 从开始给药到试验结束，包括主试验期和扩展期 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 吴润晖 | 学位 | 职称 | 主任医师 | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 010-59718709 | runhuiwu@hotmail.com | 邮政地址 | 中国北京西城区南礼士路56号 | ||
| 邮编 | 100045 | 单位名称 | 北京儿童医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津 | 天津 |
| 3 | 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东 | 广州 |
| 4 | 中国医学科学院北京协和医院 | 赵永强 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 5 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江 | 杭州 |
| 6 | 重庆医科大学附属儿童医院 | 于洁 | 中国 | 重庆 | 重庆 |
| 7 | UH of Beni Messous | NA | 阿尔及利亚 | NA | Algiers |
| 8 | Landes-Frauen und Kinderklinik Linz | NA | 奥地利 | NA | Linz |
| 9 | AKH Wien | NA | 奥地利 | NA | Wien |
| 10 | Rigshospitalet | NA | 丹麦 | NA | Kobenhavn O |
| 11 | 'Ippokrateio' General Hospital of Thessaloniki | NA | 希腊 | NA | Thessaloniki |
| 12 | Aghia Sophia Childrens' Hospital | NA | 希腊 | NA | Athens |
| 13 | Prince of Wales Hospital | NA | 中国 | 香港 | Shatin, New Territories |
| 14 | Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont | NA | 匈牙利 | NA | Debrecen |
| 15 | Shizuoka Children's Hospital | NA | 日本 | NA | Shizuoka |
| 16 | Nagoya University Hospital | NA | 日本 | NA | Aichi |
| 17 | Children‘s Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos | NA | 立陶宛 | NA | Vilnius |
| 18 | Szpital Uniwersytecki nr 1 | NA | 波兰 | NA | Bydgoszcz |
| 19 | Uniwersytecki Szpital Dzieciecy | NA | 波兰 | NA | Lublin |
| 20 | Moscow Izmailovskaya Municipal Children Clinical Hospital | NA | 俄罗斯 | NA | Moscow |
| 21 | Children Regional Clinical Hospital | NA | 俄罗斯 | NA | Krasnodar |
| 22 | Institute for mother and child healthcare of Serbia | NA | 塞尔维亚 | NA | Belgrade |
| 23 | Hospital Universitario La Paz | NA | 西班牙 | NA | Madrid |
| 24 | Hospital Universitario Vall D’Hebrón | NA | 西班牙 | NA | Barcelona |
| 25 | Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca | NA | 西班牙 | NA | El Palmar |
| 26 | Ege University Medical Faculty | NA | 土耳其 | NA | Izmir |
| 27 | Cukurova University Medical Faculty | NA | 土耳其 | NA | Adana |
| 28 | Ondokuz Mayis University Medical Faculty | NA | 土耳其 | NA | Samsun |
| 29 | Arizona Hemo & Throm Center At Phoenix Childrens Hospital | NA | 美国 | Arizona | Phoenix |
| 30 | Tampa General Hospital Center of Research Excellence | NA | 美国 | Florida | Tampa |
| 31 | Childrens National Medical Center | NA | 美国 | District of Columbia | Washington |
| 32 | Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School | NA | 美国 | New Jersey | New Brunswick |
| 33 | University of Virginia, Health System Pediatric/Haematology/Oncology Clinic | NA | 美国 | Virginia | Charlottesville |
| 34 | Nemours Children’s Clinic Orlando Hematology/Oncology | NA | 美国 | Florida | Orlando |
| 35 | Novant Health Presbyterian Blume Pediatric Hem/Onc Clinic | NA | 美国 | North Carolina | Charlotte |
| 36 | University of Utah Primary Children's Medical Center | NA | 美国 | Utah | Salt Lake City |
| 37 | Pediatric Haemophilia Program University | NA | 美国 | Puerto Rico | San Juan |
| 38 | Medical University Of SC | NA | 美国 | South Carolina | Charleston |
| 39 | Dayton Children’s Hospital | NA | 美国 | Ohio | Dayton |
| 40 | The Children’s Hospital at Memorial Health University Medical Center | NA | 美国 | Georgia | Savannah |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2015-05-13 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 7 ； 国际: 60 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
| 实际入组总人数 | 国内: 7 ； 国际: 60 ； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2015-07-28； 国际：2012-09-17； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
| 试验完成日期 | 国内：2018-06-07； 国际：2018-12-05； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/lczm/91137.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
