基本信息
| 登记号 | CTR20222253 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 王洁蕊 | 首次公示信息日期 | 2022-09-06 |
| 申请人名称 | Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)/ Patheon Italia S.p.A./ 苏庇医药（广州）有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20222253 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 依马利尤单抗注射液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（pHLH） | ||
| 试验专业题目 | 一项描述依马利尤单抗用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症中国经治患者的安全性和有效性的开放性、单臂、多中心、上市后研究 | ||
| 试验通俗题目 | 一项描述依马利尤单抗用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症中国经治患者的安全性和有效性的开放性、单臂、多中心、上市后研究 | ||
| 试验方案编号 | Sobi.EMAPALUMAB-104 | 方案最新版本号 | 2.0 |
| 版本日期: | 2022-06-01 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 王洁蕊 | 联系人座机 | 021-22502438 | 联系人手机号 | 13585561034 |
| 联系人Email | jierui.wang@sobi.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-上海市黄浦区湖滨路222号领展企业广场1号楼18楼1818室 | 联系人邮编 | 200021 |
三、临床试验信息
1、试验目的
本研究主要目的是收集依马利尤单抗在经治pHLH中国患者中的安全性数据。 本研究次要目的是收集依马利尤单抗在经治pHLH中国患者中的有效性数据。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | IV期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 0天(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 任何年龄的男性和女性HLH患者。 2 确诊或疑似pHLH的患者：符合pHLH的分子诊断或具有HLH家族史，或符合HLH-2004诊断标准8条中至少5条： ● 发热 ● 脾肿大 ● 累及外周血2系或3系的血细胞减少症（血红蛋白< 90 g/L；血小板< 100 × 109/L；中性粒细胞< 1 × 109/L） ● 高甘油三酯血症（空腹甘油三酯≥ 3 mmol/L或≥ 265 mg/dL）和/或低纤维蛋白原血症（≤1.5 g/L） ● 骨髓、脾脏或淋巴结中可见吞噬血细胞现象，无恶性证据。 ● NK细胞活性低或无活性i ● 铁蛋白≥ 500 μg/L ● 可溶性CD25（sCD25；即可溶性IL-2受体）≥ 2400 U/mLii 3 研究者评估存在活动性HLH疾病。 4 患者必须符合研究者评估的以下标准之一： ● 既往常规HLH治疗无效 ● 对既往常规HLH治疗的疗效不满意或病情加重 ● 出现再激活iii ● 对既往常规HLH治疗表现出不耐受 入组时，符合条件的患者可能仍在接受治疗（诱导或维持治疗），或者可能已经停止治疗。 5 根据研究者的判断，预期生存期超过1周。 6 患者有意愿接受HSCT。 7 由患者签署知情同意书（根据当地法律的要求），或由患者的合法授权代表签署，并征得有法定能力提供同意患者的赞同意见（如适用）。 8 对于有生育能力的女性，愿意从研究药物开始到最后一剂研究药物后6个月期间使用高效避孕方法。 如果使用口服避孕药，女性受试者应在接受研究治疗前至少3个月内稳定使用相同品牌（或通用名相同）的口服避孕药。如果女性受试者自然（自发性）闭经达12个月并具有相应的临床特征（例如，年龄符合，血管舒缩症状史）或在至少6周前进行了双侧卵巢切除术（伴或不伴子宫切除）或输卵管结扎术，则视为绝经后女性，不具有生育能力。 | ||
| 排除标准 | 1 确诊患有风湿性、代谢性或肿瘤性疾病引起的继发性HLH。 2 存在活动性分枝杆菌、荚膜组织胞浆菌、沙门氏菌、或利什曼原虫感染。 3 存在潜伏性结核病证据。 4 存在恶性肿瘤。 5 研究者认为存在任何严重的合并症或任何其他疾病，使患者不适合进行治疗。 6 对研究方案的任何成分（如聚山梨酯）有超敏反应或过敏史。 7 在筛选前12周内接种过卡介苗（BCG）。 8 在筛选前4周内接种过活疫苗或减毒活疫苗（BCG除外）。 9 妊娠或哺乳期患者。 10 在纳入本研究前的3个月内，入组另一项同时进行的临床干预性研究，或使用IMP。 11 存在研究者认为可能导致患者不能完成研究或不能遵守研究程序或要求的任何状况或情况。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:依马利尤单抗 英文通用名:Emapalumab 商品名称:伽蜜芬 剂型:注射剂 规格:5mg/ml,10ml/瓶 用法用量:依马利尤单抗的初始剂量为1 mg/kg，静脉输注1小时以上。输注持续时间最多可延长至2小时。 在研究期间任何时间，如果符合方案规定的临床和实验室标准，则可增加剂量。剂量将逐步递增，从1 mg/kg增加到3 mg/kg，从3 mg/kg增加到6 mg/kg，从6 mg/kg增加到10 mg/kg。 用药时程:依马利尤单抗的初始剂量为1 mg/kg，静脉输注1小时以上，可延长至2小时，每周输注两次。 在患者的临床病情稳定后，将剂量降低到之前的剂量水平以维持临床缓解。 治疗的持续时间预计将持续到HSCT预处理开始（如果认为HSCT有必要）或直至出现不可接受的毒性，但不建议超过6个月。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 因依马利尤单抗有关不良事件而永久停用研究药物（根据研究者的判断）。 到EOT为止 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗中出现的不良事件（AE） 到EOS为止 安全性指标 2 治疗中出现的严重不良事件（SAE） 到EOS为止 安全性指标 3 治疗中出现的实验室异常 到EOS为止 安全性指标 4 治疗中出现的生命体征异常 到EOS为止 安全性指标 5 总体缓解 在EOT或第8周（以先发生者为准）达到完全缓解或部分缓解或HLH改善。 有效性指标 6 至首次总体缓解的时间 从依马利尤单抗首次给药到首次达到缓解（完全缓解或部分缓解或HLH改善）的时间 有效性指标 7 累积缓解持续时间 从第一次达到总体缓解到EOT的缓解总时间 有效性指标 8 依马利尤单抗治疗期间，糖皮质激素剂量相较于基线减少50%或以上 到EOT为止 有效性指标 9 研究者评估的缓解 试验全程 有效性指标 10 到HSCT预处理前生存期 从依马利尤单抗首次给药日起到死亡日的时间，对于未接受HSCT预处理的患者，在HSCT预处理时或最后一次联系日期进行删失。 有效性指标 11 HSCT后的生存期 从HSCT到死亡的时间，对于无事件的患者，删失时间为最后一次联系日期。只有接受HSCT的患者才会纳入分析 有效性指标 12 接受造血干细胞移植的患者 试验全程 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 张蕊 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 010-59612261 | ruizh1973@126.com | 邮政地址 | 北京市-北京市-西城区南礼士路56号血液二科 | ||
| 邮编 | 100045 | 单位名称 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 张蕊 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 首都医科大学附属北京友谊医院 | 王昭 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 汤永民 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 4 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 方建培 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 5 | 复旦大学附属儿科医院 | 翟晓文 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 6 | 重庆医科大学附属儿童医院 | 于洁 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 7 | 河南省儿童医院郑州儿童医院 | 刘炜 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 8 | 南京医科大学附属儿童医院 | 方拥军 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-05-24 |
| 2 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-07-08 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 18 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-01-29； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-02-03； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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