厄达替尼(Erdafitinib,商品名Balversa)是一种口服的FGFR抑制剂,它可以阻断FGFR信号通路,从而抑制肿瘤细胞的生长和分裂。厄达替尼是首款针对FGFR突变或融合的尿路上皮癌患者的靶向药物,也是首款获得美国FDA批准的FGFR抑制剂。
厄达替尼的适应症是局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC),并且已经接受过一线化疗或不能耐受化疗的患者。这些患者的肿瘤必须经过FDA认可的检测方法证实存在FGFR突变或融合。据估计,约有15%到20%的mUC患者存在FGFR突变或融合。
厄达替尼的批准是基于一项多中心、开放标签、单臂、两期临床试验(BLC2001),该试验共纳入87例符合条件的mUC患者。结果显示,厄达替尼治疗后的总有效率(ORR)为32.2%,其中2.3%为完全缓解(CR),29.9%为部分缓解(PR)。中位持续时间为5.6个月。厄达替尼的常见不良反应包括高磷血症、口腔溃疡、腹泻、甲状旁腺激素升高、肝酶升高、低钠血症、低红细胞计数、低钾血症、干眼、口干等。
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