淋巴瘤是一种由淋巴细胞异常增殖而引起的恶性肿瘤,根据淋巴细胞的类型,可以分为霍奇金淋巴瘤(HL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)。非霍奇金淋巴瘤又可以分为B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和T细胞非霍奇金淋巴瘤(T-NHL)。T细胞非霍奇金淋巴瘤占所有非霍奇金淋巴瘤的10%~15%,其中以外周T细胞淋巴瘤(PTCL)最为常见。PTCL是一种侵袭性高、预后差的恶性肿瘤,目前尚无有效的治疗方案。
普拉曲沙(Pralatrexate)是一种新型的抗代谢药,可以抑制DNA合成,从而阻断肿瘤细胞的增殖。普拉曲沙与常用的甲氨蝶呤(MTX)相比,具有更强的亲水性和更高的细胞内浓度,因此可以更有效地杀死肿瘤细胞。普拉曲沙是首个经过美国FDA批准用于治疗复发或难治性PTCL的药物,也是目前唯一针对PTCL进行过III期临床试验的药物。
普拉曲沙的III期临床试验名为PROPEL(Pralatrexate in Patients with Relapsed or Refractory Peripheral T-cell Lymphoma),共纳入115例复发或难治性PTCL患者,其中包括各种亚型的PTCL。患者每周静脉注射普拉曲沙30mg/m2,连续6周为一个周期,直到疾病进展或不可耐受的毒副作用为止。结果显示,普拉曲沙的总有效率(ORR)为29%,其中完全缓解率(CR)为11%,部分缓解率(PR)为18%。普拉曲沙的中位无进展生存期(PFS)为3.7个月,中位总生存期(OS)为14.5个月。普拉曲沙最常见的不良反应是血液系统毒性、口腔黏膜炎和恶心,大多数为轻至中度,可通过给予叶酸和维生素B12进行预防或缓解。
普拉曲沙作为一种创新的抗代谢药,为PTCL患者提供了一个新的治疗选择,也为其他类型的淋巴瘤治疗带来了希望。目前,普拉曲沙已经在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚等多个国家和地区上市,商品名为Folotyn。在中国,普拉曲沙还未获得批准,但已有部分患者通过海外药房购买并使用了该药。据了解,普拉曲沙在江苏省医保目录中已经纳入乙类,也就是说,江苏省的PTCL患者可以通过医保报销普拉曲沙的费用,这对于缓解患者的经济负担是一个好消息。
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