高胆固醇血症是一种常见的代谢性疾病，主要表现为血清总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高，增加了动脉粥样硬化和心血管疾病的风险。目前，降低LDL-C水平是预防和治疗高胆固醇血症的主要手段，常用的药物包括他汀类、胆固醇吸收抑制剂、胆酸螯合剂等。然而，这些药物对部分患者的效果不佳，或者有不良反应，或者不能耐受。因此，开发新的降脂药物是迫切需要的。
近年来，小干扰RNA（siRNA）技术作为一种新型的基因治疗手段，引起了广泛的关注。siRNA是一种能够特异性地沉默目标基因表达的双链RNA分子，通过与RNA诱导沉默复合体（RISC）结合，识别并切割与之互补的信使RNA（mRNA），从而抑制其转录后水平的表达。siRNA具有高度的特异性、有效性和可调控性，可以针对一些难以用传统药物治疗的基因或通路进行调控。
Leqvio（inclisiran）是一种针对肝脏LDL受体（LDLR）上游调控因子前体蛋白转换酶亚基9（PCSK9）基因的siRNA药物，通过静脉注射给药，可以显著降低血清PCSK9和LDL-C水平。PCSK9是一种能够促进LDLR在肝细胞表面的降解，从而减少LDL-C从血液中清除的重要蛋白质。Leqvio通过沉默PCSK9基因，增加肝细胞表面的LDLR数量，提高LDL-C的摄取和代谢，从而达到降低血清LDL-C水平的目的。
Leqvio是首个获得欧盟批准上市的siRNA药物，也是首个用于治疗高胆固醇血症的siRNA药物。Leqvio适用于成人患者，包括原发性高胆固醇血症（杂合型家族性和非家族性）或混合型高胆固醇血症患者，以及既往有动脉粥样硬化性心血管疾病且不能达到LDL-C目标值的患者。Leqvio可以单独使用，也可以与其他降脂药物联合使用。
Leqvio的推荐剂量为每次300毫克，静脉滴注给药，首次给药后3个月再给一次，之后每6个月给一次。Leqvio的药效持久稳定，能够在给药后第一周内降低血清PCSK9水平约80%，降低LDL-C水平约50%，并维持至少6个月。Leqvio的安全性和耐受性良好，最常见的不良反应是注射部位反应，如疼痛、红肿、瘙痒等，一般为轻至中度，自限性，不影响继续使用。
Leqvio作为一种创新的siRNA药物，为高胆固醇血症患者提供了一种新的治疗选择，也为基因治疗领域开辟了新的前景。如果您想了解更多关于Leqvio的信息，或者想咨询其他相关的医药问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医学顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最可靠的服务。
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