近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了第一款小干扰RNA（siRNA）降脂药Leqvio（inclisiran），用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或有ASCVD风险的成年患者，这是一种基因沉默技术的应用，可以有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，预防心血管事件。
什么是小干扰RNA？
小干扰RNA是一种由两条互补的单链RNA组成的分子，可以与靶基因的信使RNA（mRNA）结合，从而阻断其转录为蛋白质的过程，这被称为基因沉默。通过这种方式，小干扰RNA可以调控基因的表达，影响细胞的功能和代谢。
Leqvio是如何发挥作用的？
Leqvio是一种针对PCSK9基因的小干扰RNA药物，PCSK9基因编码了一种参与LDL-C代谢的酶。当PCSK9酶过多时，会导致LDL-C受体的降解，从而增加血液中的LDL-C水平。Leqvio可以通过基因沉默技术，抑制PCSK9基因的表达，从而减少PCSK9酶的生成，增加LDL-C受体的数量，促进LDL-C的清除，降低血液中的LDL-C水平。
Leqvio有哪些优势？
Leqvio与目前已上市的PCSK9抑制剂药物不同，后者是一种单克隆抗体，需要每两周或每月注射一次。Leqvio则是一种皮下注射剂，只需在初始治疗期间注射两次（第一次和第三个月），之后每六个月注射一次。这样可以大大提高患者的依从性和满意度，减少医疗资源的消耗。
此外，Leqvio还具有良好的安全性和耐受性，不会引起肝功能异常、肌肉酸痛、出血等常见的降脂药物不良反应。Leqvio还可以与他汀类药物等其他降脂药物联合使用，进一步降低LDL-C水平。
Leqvio有哪些临床证据？
Leqvio的上市是基于ORION计划的多项临床试验结果。ORION计划包括了10项不同设计和目标人群的临床试验，总计招募了超过3.6万名患者。其中最重要的两项试验是ORION-10和ORION-11，分别在美国和欧洲进行，招募了约3000名ASCVD或有ASCVD风险的患者。这两项试验的结果显示，与安慰剂相比，Leqvio可以在17个月内平均降低LDL-C水平约50%，并且安全性和耐受性良好。目前，ORION计划还在进行ORION-4试验，这是一项针对约1.5万名ASCVD患者的大型心血管结局试验，旨在评估Leqvio是否能够降低心血管事件的发生率，预计将于2024年完成。
Leqvio在中国有望上市吗？
据了解，Leqvio的开发商诺华公司已经在中国启动了Leqvio的临床试验，并计划在2022年向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交上市申请。如果一切顺利，Leqvio有望在2023年左右在中国上市，为中国的ASCVD患者提供一个新的降脂治疗选择。
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