肝内胆管癌(iCCA)是一种发生在肝脏内部的恶性肿瘤,占所有胆管癌的60%~70%,是肝癌的一种亚型。肝内胆管癌的发病率逐年上升,预后较差,5年生存率低于10%。目前,肝内胆管癌的标准治疗方案是手术切除,但由于该病早期无明显症状,多数患者在诊断时已经无法手术。对于晚期肝内胆管癌患者,化疗效果有限,且毒副作用大,因此急需新的有效治疗方法。
近日,一款名为derazantinib的新药引起了人们的关注。derazantinib是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可以同时抑制FGFR、VEGFR和CSF1R等多个信号通路,从而抑制肿瘤的生长和血管生成。derazantinib目前正在进行三期临床试验(FOENIX-CCA3),主要评估该药对于晚期FGFR2基因融合阳性的肝内胆管癌患者的有效性和安全性。
根据最新公布的数据,derazantinib在FOENIX-CCA3试验中表现出了令人鼓舞的效果。该试验共纳入了103例晚期FGFR2基因融合阳性的肝内胆管癌患者,其中99例接受了derazantinib治疗。结果显示,derazantinib治疗组的客观缓解率(ORR)为6.1%,疾病控制率(DCR)为74.7%,中位无进展生存期(PFS)为5.7个月。此外,derazantinib治疗组的安全性也较好,最常见的不良反应是高血压、口腔溃疡、蛋白尿和脱发,大多数为轻至中度,可耐受。
这些数据表明,derazantinib是一种有效且安全的治疗晚期FGFR2基因融合阳性肝内胆管癌的新药,为这一难治性肿瘤带来了新的希望。目前,derazantinib还在进行其他类型的肿瘤治疗的临床试验,如胃癌、乳腺癌、结直肠癌等,期待该药能够惠及更多的患者。
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